医保|从百万药费降到5万!罕见病纳入医保,还有哪些问题需要解决?

瓷娃娃、蝴蝶宝宝、月亮孩子……
似乎这些听上去具有童话般的梦幻的名字,背后却是一个家庭的巨大伤痛,因为这些疾病都是罕见病。
据数据显示:目前全球确认的罕见病超过7000种,我国罕见病患者就达到2000万。
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3岁罕见病女儿做气切,妈妈日夜守护将家里改造成“ICU”
来自山东济南,4岁女孩王昀璐患有罕见病----“庞贝病”。
所谓的庞贝病,又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症(acid maltase deficiency,AMD)或肝醣储积症第二型。
这种疾病会导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶这种酵素,同时又无法分解肝醣,进而引发肌肉无力、心脏扩大等病因,严重还会危及生命。
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(腾讯公益纪录短片---《不“罕见”的一天》中王昀璐身体状况逐渐好转)
这种突如其来的罕见病,也让一个家庭陷入了无助之境
治疗庞贝病唯一的特效药“美尔赞”虽说2017年5月在国内上市,但其高昂的药费却几乎无法能够让普通家庭可以承担。
美尔赞每瓶药的价格在5480元,据患者体重计算用量,相当于每2.5千克的体重需要使用一瓶,每月两次,而且终生用药。
按照璐璐的体重,一次性用4瓶,一月两次,每个月的足量药费需要达到4万多元。
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(图源腾讯公益纪录短片---《不“罕见”的一天》)
而正因如此,璐璐的父母在2020年12月将孩子接回家中,按照医生的叮嘱买了呼吸机、吸痰机,将家中打造一件小小的ICU。
在这期间,妈妈24小时全程陪伴,由于璐璐的消化功能较差,因此需要每隔3小时喂一次饭,每隔一会需要吸痰一次,而且还需要给房间不断消毒。
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医保|从百万药费降到5万!罕见病纳入医保,还有哪些问题需要解决?】(图源腾讯公益纪录短片---《不“罕见”的一天》)
不过好在2020年的年底,山东省医保局发布了《关于进一步完善我省大病保险制度的通知》,将纳入支付范围的庞贝病、戈谢病和法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品,进入当地大病医保,大大降低璐璐的医疗费用。
同时,北京病痛挑战公益基金会“罕见病医疗援助工程”项目组以及腾讯公益等其他公益组织,也给与璐璐家庭进行辅助,通过社会帮助,璐璐的家庭每年药费降到5万元内。
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(图源腾讯公益纪录短片---《不“罕见”的一天》)
罕见的药,究竟有多罕见?
璐璐无疑是幸运的,但我们也忍不住追问一句----下一个罕见病患儿是否也能同样幸运?
罕见药,又叫孤儿药,是指专门针对罕见病研制开发的药物。
由于受限于极低的患者数量,罕见病群体小,无法进行长时间临床药物,再加上市场狭窄的窘境,罕见病也面临“无药可治”的困境。
也正因“供不需求”,如今我国大部分罕见药物都依赖于进口,罕见药医疗成本也随之提高。
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罕见药即便纳入医保,也面临一些弊端和不足
虽说如今罕见药被纳入医保之后,但繁琐的手续消磨着大量患者的时间和精力,患者要填写用药申请、通过医院批准用药、去往医保结算地报销。
但在这一过程中,有些地方的医保结算单只能在当地申请报销。
要知道,很多地区并没有专业针对罕见病治疗的三甲医院,不少癌症患者都是异地治疗, 个别地区的异地医保结算正常还没有打通。
这也让患者以及家庭需要要面对两地跑报销的问题,部分罕见药还没有纳入当地的医保目录。
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同时,由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此还需要确保进入医保目录的药物在各个地方都能用得起。
这是因为罕见药物一旦纳入医保目录后,对于欠发达地区而言,基金一旦用于支付高价罕见病后,其他基础疾病就无法保障,后续还会引发地方经济压力。
在多个因素共同的作用之下,很多罕见病患者明明可以使用医保目录里的药物,但偏偏就可望而不可及。
加上我国药品审批的流程比较长,导致同类药物上市时间要比其他国家晚。
因此,这种情况下优化审批流程、避免医院因利益损伤患者用药权益、继续调整和放宽医保政策,才真的能让癌症患者用的起药、用好药。
光明在前方,但前进的路上依然“任重而道远”。
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参考文献:
【1】左琳.罕见药纳入医保能否终结困局?[J].中国报道,2020(09):94-95.
【2】周辛波,孙阳,钟武.关于中国罕见病治疗药物的发展建议[J].国际药学研究杂志,2017,44(02):85-90+93-94.
【3】孙宇航,王萍.国内外罕见病患者医疗保障现状探讨及启示[J].中国卫生质量管理,2019,26(03):141-145.