复星凯特|癌症“克星”来了，但商业化是个难题( 二 ) 张宇

另一家企业药明巨诺旗下的CAR-T产品瑞基仑赛注射液，已经于2020年6月在国内提交上市申请，业内预计今年也将获批上市。
不过，即便如此，“能够获批上市”本身也给足了产业从业者及资本方乐观的预期。
“国家药监局批准首款CAR-T产品上市，对我国细胞和基因治疗产业绝对是一大利好。”北京大学免疫学系客座教授、贝赛尔特生物技术董事长兼首席科学家许中伟告诉《财经国际周刊》采访人员。
在他看来，一方面，这个先例从法律法规层面坚定了“细胞可以成药”的信念，接下来，越来越多的国内本土化CAR-T产品有望不断涌现；另一方面，广大癌症患者尤其是晚期癌症患者有了新的治疗选择并从中获益，对医生而言，也多了一种治疗手段。
中源协和细胞基因工程副总经理兼首席科学官张宇认为，CAR-T可以说是诸多细胞疗法中技术、工艺、质控最为复杂的，既然能成功按照药物上市，那么此前一直困扰行业的“细胞药物能不能做”问题已经不复存在，随着越来越多的细胞药物在中国获批上市，国内一直争论的细胞疗法按照药物监管还是技术监管的问题，也会迎刃而解。
南京新医药与生命健康产业创新联盟首席顾问马璟也表示，从新药上市全链条来说，细胞治疗最后一公里已经打通，接下来，后续产品只要研发符合安全有效、质量可控的原则，就上市有望。
不过，许中伟也提醒后续产品研发企业，一方面，CAR-T产品的技术壁垒高、工艺复杂，相关企业不能太过冒进，一定要先积累经验；另一方面，目前国内CAR-T产品研发，已经出现部分靶点如CD19扎堆的情况，在进入这一领域之前应客观评估未来的市场空间和企业的盈利空间。
商业化应用“拦路虎”
获批上市固然令人振奋，但CAR-T产品接下来的商业化应用道路并不好走。
“此前CAR-T产品主要的挑战来自于技术、工艺、临床层面，接下来这个领域的挑战将转移到商业化层面。”张宇认为，如何有效开发CAR-T产品的商业价值，惠及更多患者，是一个很大的挑战。
高昂的定价就是一大拦路虎，令许多有临床需求的患者望而却步。
不同于标准化、可量产的传统药物，CAR-T产品的治疗过程属于“私人定制”，即从患者体内分离出免疫细胞，经基因编辑、修饰或其他处理后，再回输给该患者。也就是说，要给每个患者生产一个批次的药物，靠传统药品规模化降成本的路径走不通。
因此，定制化的生产流程，加上复杂的生产工艺，让这类产品的开发成本较高，市场定价也居高不下。
从海外情况看，根据浙商证券研报，CAR-T定价除日本(30.5万美元)外，均处于36.5万～47.5万美元之间，创下多国单药价格获批最高纪录。而且，这只是药品价格，如果加上其他管理/监控成本、护理费用、副反应管理及化疗用于淋巴细胞清除等预处理费用，经估算，CAR-T疗法实际花销或为本身药品定价的1.65倍。
我国药监局首批的复星凯特产品，在美国的售价为37.3万美元，其在国内将如何定价，尚未最终确定。浙商证券研报参照成本效益评估和参考竞争疗法的治疗收费标准，推演其国内定价或在60万～80万元人民币。
网上流传的一份药品销售订单显示，规格为68ml的阿基仑赛注射液零售价为120万元人民币，复星凯特的含税供货价定为118.3万元人民币。
对于该药品销售订单的真实性，采访人员致电复星医药董秘办核实，对方称“这是网传的定价，并非公开定价，对于产品定价目前还不方便回应”。

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疑似复星凯特阿基仑赛注射液的药品销售订单
张宇认为，阿基仑赛注射液从美国引进，其生产制备工艺、设备、原料等都基本照搬国外，未来降成本并不容易。而诸多处于临床阶段的国产CAR-T产品，接下来如果能在生产制备设备、试剂、耗材等方面逐步实现国产替代，产品价格或许有望实现大幅下降。
许中伟则认为，CAR-T产品降成本，细胞制备生产工艺的优化至关重要。
为解决“天价药物”的可及性问题，一些制药公司推出了创新支付模式。例如，诺华在Kymriah上市之前提出“按疗效收费”新模式，如若患者在一个月内对CAR-T细胞输注治疗有应答，即在第一个月末付费，否则无需付款。
在多位专家看来，对于这一创新疗法，不能将提高患者可及性的难题完全抛给企业，医保、商业保险以及慈善等各个环节都应付诸努力。
除了价格，CAR-T疗法接下来究竟在哪些医院开展临床应用，也还是未知数。