复星凯特|癌症“克星”来了，但商业化是个难题张宇

文 | 《财经国家周刊》采访人员张曙霞
积蓄多年、势头强劲的细胞疗法，终于等来了一个揭盖井喷的契机。
国家药监局近期的一份批准证明文件显示，一款名为阿基仑赛注射液的药品已正式获批上市。在肿瘤治疗领域，这款药品，就是大名鼎鼎的“CAR-T细胞治疗产品”。

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国内首个CAR-T产品获批上市，让细胞治疗产业研发人员及相关企业兴奋不已。多位受访行业人士告诉《财经国家周刊》采访人员，这在细胞治疗产业界是个里程碑事件。
资本方更是欢呼雀跃。2020年，包括传奇生物、永泰生物、药明巨诺等多家细胞治疗公司迎来上市潮，在一级市场，亘喜生物、恒润达生、科济生物也融资成功，获得“豪华资本团”加持。据前瞻产业研究院测算，中国CAR-T市场预期将于2024年增长至人民币54亿元，并于2030年增长至人民币243亿元。
等待盛宴开启的同时，各种担忧也接踵而至：一方面，作为“活的细胞药物”，CAR-T新型疗法能否顺利推广应用，国内产业界、临床领域面临不小的挑战；另一方面，目前在国外动辄百万的治疗价格，为CAR-T产品接下来在国内的商业化道路蒙上了一层阴霾。
血液系统癌症的新“克星”
提及CAR-T疗法，一个绕不开的名字是艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）。
她可能是全世界最有名的癌症患者。早在2010年5月，艾米莉被诊断为急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。B-ALL是一种在儿童中最常见的白血病，治愈率高达85%～90%，但剩下的10%～15%却极为难治且易复发，患者存活率很低。
不幸的是，艾米莉所患的白血病属于后者。历经近两年的治疗，各种方法均告无效。生命垂危之际，艾米莉于2012年4月参与了由美国费城儿童医院所开展的CAR-T免疫疗法的Ⅰ期临床试验。她也是全球首个接受CAR-T疗法的白血病儿童患者。
奇迹发生了。接受CAR-T治疗几周后，艾米莉体内的癌细胞完全消失，并在当年儿童节那天正式出院。截至今年，她已经无癌生存9年了。

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康复第9年的艾米莉
作为首个被CAR-T疗法治愈的患者，艾米莉的经历让CAR-T疗法名声大噪。
先做个简单的科普。所谓CAR-T疗法，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是应用嵌合抗原受体基因修饰的T细胞来抵抗肿瘤的疗法。
通俗来说，在人体，T细胞（T淋巴细胞）扮演着“守卫者”的角色，负责抵御和消灭感染、肿瘤、外来异物等“敌人”；CAR，即“嵌合抗原受体”，则发挥着类似定位导航的作用。
CAR-T疗法，也就是通过基因工程技术将T细胞激活，装上“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放多种效应因子，高效杀灭肿瘤细胞，从而治疗恶性肿瘤。
简言之，就是利用患者自身的免疫细胞来清除癌细胞。
目前，CAR-T细胞主要用于治疗血液系统肿瘤，包括白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等。相较于癌症放化疗、靶向治疗等常规疗法，CAR-T疗法存在诸多明显优势，被业界寄予“彻底治愈癌症”的厚望。
2017年可以说是CAR-T疗法元年，也是CAR-T技术正式商业化之年。当年8月，由诺华研发、治愈艾米莉的CAR-T疗法（Kymriah）获美国食药监局（FDA）批准上市，成为全球首款上市的CAR-T疗法。同年10月，FDA又批准了另一款CAR-T疗法（Yescarta）上市，这是由吉利德科学旗下Kite公司开发的。
2020年以来，全球范围内又有3款CAR-T产品上市，分别为Kite公司的Tecartus、BMS/Juno联合研发的Breyanzi以及BMS/Bluebird联合研发的Abecma。
研发井喷，市场乐观
对于CAR-T这一新兴疗法，海外热闹非凡，国内企业也在马不停蹄追赶，研发热情极高，临床试验数量呈井喷态势。
根据毕马威统计，截至2020年底，我国有335个正在进行的CAR-T临床试验，进展较快的包括复星凯特、药明巨诺、传奇生物、合源生物、科济生物等，涉及的靶点包括CD19、BCMA、CD4等血液肿瘤靶点以及Claudin18.2、GPC3、MSLN等实体瘤靶点。

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截至2021年6月23日，国内CAR-T疗法临床研发进展（资料来源：光大证券研报）
虽然我国临床试验数量已经超过美国，位居全球第一。，但从上市进程来看，还是晚于美国。
此次国内首款上市的CAR-T产品阿基仑赛注射液来自复星凯特，是对已上市产品美国Kite公司Yescarta的引进。从2017年初授权引进到如今在国内获批上市，历时4年多。