血友病|A型血友病大都体内无凝血因子VIII抑制物预防治疗可降低出血风险东方网记者刘轶琳5月7日报道：

东方网采访人员刘轶琳5月7日报道：血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII ，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85% 。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。
“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一” ，中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示 “通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。 ”2020年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。
【血友病|A型血友病大都体内无凝血因子VIII抑制物预防治疗可降低出血风险】然而，目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，预防治疗率远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者致残率高达70% 。 “长期以来， A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次，治疗负担不言而喻。 ”北京协和医院血液内科主任赵永强教授认为， “频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。 ”
此次获批也意味着舒友立乐成为目前中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常规预防性药物。作为双特异性的单克隆抗体，新适应症的获批将为血友病患者提供了更为灵活的治疗方案，减轻患者疾病负担。
近年来，得益于药品审评审批制度改革的持续深化，越来越多创新药物上市的中外“时差”不断缩短。采访人员今天获悉，舒友立乐获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者。目前，该药已被《血友病治疗中国指南（2020年版）》推荐作为可用于预防治疗的非因子类产品。

血友病|A型血友病大都体内无凝血因子VIII抑制物 预防治疗可降低出血风险

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