crispr|Nature：总结过去的一年里，CRISPR在临床中的突破性进展( 二 ) 在过去的2020年里

癌症免疫疗法
2020年2月28日，宾夕法尼亚大学癌症生物学家CarlJune在Science杂志上发表封面论文，这是第一个多重CRISPR/Cas9编辑工程改造的T细胞进行癌症治疗的人类临床试验，实验结果表明了该疗法在难治性癌症患者中的安全性和可行性。详情：CRISPR同时编辑T细胞多个基因，安全有效治疗癌症晚期

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2020年4月28日，华西医院卢铀教授团队在NatureMedicine发表论文，该论文报道了使用CRISPR-Cas9技术编辑非小细胞肺癌患者T细胞PD-1基因的首个人类I期临床试验结果（ClinicalTrials.govNCT02793856）。结果表明：CRISPR-Cas9基因编辑的T细胞的临床应用通常是安全可行的，未来的试验应使用改进的基因编辑方法来提高治疗效果。详情：CRISPR基因编辑人体实验第一人卢铀，正式发布临床试验结果：安全有效

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而明尼苏达大学的BrandenMoriarity则致力于使用CRISPR技术来改造自然杀伤细胞（NK细胞），从而创造出与CAR-T细胞疗法等效的疗法，以选择性地根除癌细胞。
CRISPR的递送问题
目前来说，腺相关病毒（AAV）是用于体内基因治疗的最佳递送载体，但是AAV病毒尺寸太小，以至于只能包装进少量DNA ，而Cas9通常比较大，这也是CRISPR-Cas9基因编辑应用受限的一大因素。
为了解决这一难题，科学家们从两方面开始努力，一是开发替代性递送载体，例如脂质纳米颗粒（LNP），一是寻找更小尺寸的Cas9蛋白。

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2020年11月， IntelliaTherapeutics（由JenniferDoudna等创立）通过脂质纳米颗粒（LNP）递送CRISPR-Cas9 ，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者。
BeamTherapeutics公司也已开始研究使用基于阳离子脂质纳米颗粒来递送CRISPR系统用于治疗遗传学肝病。
此外，还有一些病毒学家则致力于改进AAV病毒，使其能够容纳更多DNA 。
在新冠肺炎中大显身手
新冠肺炎大流行成为了改变了全球性的事件，但它也为CRISPR提供了闪耀的机会。
新冠疫情爆发后，两家生物技术诊断公司SherlockBiosciences（由张锋等人创立）和MammothBiosciences（由JenniferDoudna等人创立）各自迅速行动，开发基于CRISPR的新冠病毒诊断试剂盒。详情：张锋首次发表NEJM论文，发布升级版SHERLOCK系统，加速新冠检测
2020年5月， SherlockBiosciences的新冠诊断试剂盒获得了美国食品药物监督管理局（FDA）的紧急使用授权。
用于治疗艾滋病
实际上， CRISPR既然能用于检测病毒，那么也能用于对抗和清除病毒。
2020年11月27日，美国天普大学的研究人员在NatureCommunications杂志上发表论文。
这项研究使用ExcisionBioTherapeutics开发的CRISPR基因编辑技术，成功地在非人灵长类动物的基因组中编辑清除了与HIV密切相关的SIV-a病毒，这在艾滋病研究中迈出了重要一步。这一突破也使得人类比以往任何时候都更接近于开发出彻底治愈艾滋病的方法。详情：朝彻底治愈艾滋病迈进一大步！CRISPR成功在灵长类中编辑类HIV病毒

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尽管抗逆转录病毒药物可以将HIV含量降低到接近零，但HIV病毒可以通过将其基因组插入人体DNA中而潜伏下来。 ExcisionBioTherapeutics对CRISPR-Cas9进行编程，使其靶向宿主细胞中的HIV基因序列并将其切碎，从而消除了HIV病毒库并治愈感染。
【crispr|Nature：总结过去的一年里，CRISPR在临床中的突破性进展】编译：王聪