药明康德|祝贺！“医药界诺贝尔奖”揭晓，多个“首款”产品上榜

▎药明康德内容团队编辑
今日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）宣布了2020年盖伦奖（Prix Galien Awards）的获奖名单。被誉为“医药界的诺贝尔奖”的盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，它表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新。今年是盖伦奖创立50周年，自1970年创建以来，已经有268个生物医药产品获奖，涵盖18个治疗领域。

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图片来源：盖伦基金会官网
盖伦奖由包含多名诺贝尔奖得主的评委会选出，奖项包括最佳药品奖（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product）和最佳医疗技术奖（Best Medical Technology）。它们均为最近5年内获得FDA批准上市，并且有潜力对人类健康产生重大影响的产品。今年盖伦基金会还首次推出了最佳数字健康产品奖（Best Digital Health Product），表彰数字健康解决方案在医疗健康系统中不可或缺的作用。今年的获奖者为：
最佳药品奖：Pretomanid, 全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的新分子实体，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。它在2019年获得FDA批准上市，是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。
由于细菌耐药性的不断增加，多药耐药TB（multidrug-resistant TB）和广泛耐药TB（extensively drug-resistant TB）已经成为威胁人类健康的重大隐患。根据世界卫生组织的统计，在2016年，世界范围内有49万名新多药耐药TB患者，其中一小部分为广泛耐药TB患者。这些患者对多种疗法不耐受或者产生耐药性，因此治疗选择非常有限。目前大多数广泛耐药TB患者可能需要接受多达8种抗生素的治疗，疗程长达18个月或更长。根据WHO的估计，对广泛耐药TB患者治疗的成功率大约为34% 。

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▲Pretomanid分子结构式（图片来源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
在一项关键性临床试验中， 109名广泛耐药性TB患者，和对已有疗法不耐受或无反应的多重耐药性患者接受了Pretomanid与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）构成的组合疗法的治疗。试验结果表明，在接受治疗6个月之后，这一组合疗法的成功率达到89% ，显著高于治疗广泛耐药TB患者的历史成功率。
最佳医疗技术奖：MitraClip经导管二尖瓣修复系统，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一个经导管二尖瓣修复（TMVr）治疗系统，可为某些原发性或继发性二尖瓣关闭不全的患者提供治疗选择，而这些患者否则将无法接受治疗。 MitraClip已在世界范围内用于治疗超过80000例患者。

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【药明康德|祝贺！“医药界诺贝尔奖”揭晓，多个“首款”产品上榜】
图片来源：雅培官网
最佳生物技术产品奖：
Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel ， Pfizer

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遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。 TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。 TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉，运动和植物性功能异常，最终会导致患者在症状出现后3-5年内去世。据估计，世界上有大约5万名hATTR患者。
今年并列获奖的三款产品从不同的角度治疗治疗这一疾病。 Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。

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由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin ， TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。 Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生， Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。

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最佳数字健康产品：Somryst ，Pear Therapeutics

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Pear Therapeutics公司开发的Somryst是首款获得FDA批准用于治疗失眠的处方数字疗法（PDT）。 Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施，主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法（CBTi）来改善失眠症状，为患者提供一线治疗。
此外， Somryst还提供了一个临床医生使用的指示板，允许医疗保健提供者跟踪患者的治疗和疾病进展。临床医生指示板可以显示患者使用Somryst的信息，包括失眠严重程度指数（ISI）、患者健康问卷（PHQ-8）、以及由夜间睡眠日记得出的睡眠指标。

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我们祝贺所有的获奖者，也祝愿这些创新产品能够为更多患者造福。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料：
[1] The Galien Foundation. Retrieved October 29, 2020, from https://www.galienfoundation.org/
[2] The Galien Foundation Introduces 2020 Prix Galien USA Nominees in "Best Biotechnology Product," "Best Pharmaceutical Agent," and "Best Medical Technology" Categories. Retrieved October 29, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-introduces-2020-prix-galien-usa-nominees-in-best-biotechnology-product-best-pharmaceutical-agent-and-best-medical-technology-categories-301099587.html?tc=eml_cleartime
[3] The Galien Foundation Debuts 2020 Prix Galien Nominees in New Category for "Best Digital Health Product". Retrieved October 29, 2020, from
https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-debuts-2020-prix-galien-nominees-in-new-category-for-best-digital-health-product-301143986.html 分页标题
[4] MitraClip. Retrieved October 29, 2020, from https://www.cardiovascular.abbott/us/en/hcp/products/structural-heart/mitraclip.html
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