|青岛企业干细胞创新药物获批临床开辟全球公认难治疾病治疗全新途径

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中国山东网8月12日讯相传女娲抟土造人，而人体中也藏着一个“女娲”——干细胞。干细胞因能够成为受损组织与器官的“个性化”替代品，被称为“万能细胞” 。干细胞因这一特点成为当今全球生物医药领域研发的前沿与热点。近日，青岛企业青岛奥克生物开发有限公司(以下简称“奥克生物”)申报的用于治疗溃疡性结肠炎的干细胞药物人脐带间充质干细胞注射液获得干细胞临床批件。据悉，全球范围内尚无同类创新干细胞药物面世，为溃疡性结肠炎治疗开辟全新途径，标准着青岛干细胞创新药物的研发实力达到国际先进水平。
据悉，溃疡性结肠炎是一种病因不明的结直肠慢性非特异性炎症性肠病，被世界卫生组织公认为难治性疾病之一。调查数据显示，世界范围内溃疡性结肠炎的患病率为5.50～24.30/10000 ，中国大陆地区的患病率约为11.60/10000且高发于20～35岁之间的青壮年阶段。由于溃疡性结肠炎病因不明且机制复杂，治疗缺乏特异性。目前主要通过氨基水杨酸、糖皮质激素和免疫抑制剂等药物治疗，但效果并不稳定，通常需要手术切除。
【|青岛企业干细胞创新药物获批临床开辟全球公认难治疾病治疗全新途径】“我们的新药研发出来后，是一种针剂，病人只需要像打吊瓶一样就可以注射，既没有普通药物产生的不耐受反应，也减少了手术的创伤。”奥克生物药品注册负责人亓文争告诉采访人员，人脐带间充质干细胞注射液进入人体后，可以通过干细胞的趋化作用，定向的迁移至受损部位，迁移和定植分化成肠黏膜上皮细胞。同时，可以分泌多种细胞因子，例如PGE2 ， IDO等，通过旁分泌作用调节免疫系统，促进肠道黏膜微环境的重建，从而抑制溃疡性结肠炎肠道的异常免疫反应，重建正常的免疫系统，为溃结的治疗提供了一种快速简便且有效的治疗手段。据研究，在以上药物治疗无效的情况下，通过间充质干细胞治疗随访3个月后(入组患者数为80例)有效率高达87.5% 。

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采访中亓文争回顾人脐带间充质干细胞注射液研制过程时表示，该项目研究可追溯至2012年，奥克生物承担了一项“十二五”国家技术研究发展计划(863计划)课题研究，即免疫性疾病治疗关键技术研究。该项研究完成后，研究团队发现间充干细胞对治疗免疫性疾病的一些关键优势。2015年奥克生物承担了青岛市自主创新重大专项课题研究。同时，从2014年开始，奥克生物联合中国食品药品检定研究院率先对所制备的三批次细胞制剂完成了质量复核，并陆续完成了药品安全性、有效性的研究。2017年国家药品监督管理局发布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，明确了干细胞治疗产品的药物属性，给产业进一步指明了发展方向，重新开启了干细胞新药申报的大门。至此，奥克生物将筹备八年之久的干细胞创新药第一时间向国家药监局递交新药注册申请。
“奥克生物申报时尚未施行默示许可制度，所以经历了现场审核。实验室相关资料堆满几辆小推车。”亓文争表示，国家药品监督管理局会选派审评专家到现场对实验数据、仪器设备、人员配置等方面进行审查，审查通过后进入技术方面的审查。尽管亓文争与同事为通过审评付出了艰辛与努力，但这一切在她看来都是值得的， “奥克生物经历的审评是最规范的一次” ，为行业审评提供了规范化样本。7月14日，奥克生物正式获得国家药品监督管理局核准签发《药物临床试验批准通知书》，此款创新药将填补国内专项药物空白，并成为山东省首款获批临床的干细胞创新药物，为溃疡性结肠炎治疗开辟全新路径。同时，作为国内首款治疗炎症性肠病的干细胞药物，一定程度上推动了干细胞创新药物的临床转化及应用。分页标题
亓文争表示，接下来奥克生物将计划与国内的各大医院、高等院校、产业资本展开合作，协商并落实临床试验方案，尽快落实临床研究，按照国家药品监督管理局现行的临床试验规范审慎制定科学合理的临床试验方案，积极推进该药品的临床试验工作，全方位加速推进创研新药成果的临床转化及应用。

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