南开大学脑胶质瘤新药ACT001获FDA罕见病药物认定 11月20日

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11月20日，由南开大学陈悦教授团队经过近九年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤干细胞药物，获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即:孤儿药)资格认定(见上图)。目前，这款药已经在澳大利亚、美国开始临床实验。

据陈悦教授介绍，ACT001提前获得美国药监局(FDA)的孤儿药资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果未来能够成功上市，还将享受7年保护期等优惠政策。

陈悦教授说，我们是9月下旬向美国药监局(FDA)提交了孤儿药认定(orphan drug disignation)的申请，申请内容包含了澳洲临床1期的试验结果。预期90天内会收到FDA的答复，结果在不到2个月的时间内就获得批准，批准日期是11月8日。适应症是glioblastoma multiforme，即多形性胶质母细胞瘤，占胶质母细胞瘤的绝大多数。目前的状态成为“designated”，即已认定。但还没有获得孤儿药用途的上市批准(Not FDA approved for orphan indication)，未来需要通过临床试验及其相应的评审，才有望获得。

美国FDA孤儿药的认定，意味着ACT001的原创性，得到了FDA的认可。预计明年启动澳洲与美国多形性胶质母细胞瘤的II期临床试验。

据悉，治疗脑胶质瘤最大的困难是药物很难进入脑部，ACT001在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍。而此前治疗脑胶质瘤最好的药物--替莫唑胺，在脑部浓度也仅为血液中浓度的40%。