为药移民生存十余年，专家呼吁孤儿药加速上市 (健康时报记者徐婷婷/文牛宏超/摄)

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为药移民生存十余年，专家呼吁孤儿药加速上市。孤儿|专家|王红---

(健康时报采访人员徐婷婷/文牛宏超/摄)有人说罕见病是被忽视的群体，对于罕见病患者来说，“孤儿药”是他们最后的救命稻草，一部分罕见病患者用上创新药物后，病情可以得到很好地控制，甚至能回归正常的生活。

北京协和医院神经科主任崔丽英教授在接受健康时报采访人员采访时表示，从2015年~2017年，国家出台了一系列鼓励政策推动罕见病药物的研发，更值得期待的是，首批国家罕见病目录也正在研讨中，届时相关罕见病的药品进口审批和医保支付或都将因此受益。

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研发几乎空白，国外创新药国内上市难

王红(化名)就是为药移民的罕见病患者之一，在她三十岁的那年，她突然感觉胳膊奇痒无比，痒到手都有点麻，看了皮肤科后，症状依然没有缓解。神经科医生给她检查后发现两侧的反射不对称，经过用激素治疗就好了。

可是没想到半年后又复发了，还出现了其它症状，最终被确诊为一种叫做多发性硬化症的罕见病。刚开始，她服用的是口服激素，虽然治疗效果明显，但是副作用更明显，血压、血糖升高，人也胖了很多，瓜子脸都变成了满月脸。

为了能够使用更好的治疗药物，王红选择移民美国。到美国后，随着新药的出现王红也一直在调整治疗方案，虽然治疗效果很好，可以正常工作，孩子也都上大学了。

虽然国外已研发出多种创新药物，但由于国外罕见病药物进入中国需要时间较长、流程复杂，导致了很多国外已经上市多年的罕见病治疗药物，在中国却迟迟未能上市。

而我国药物和医疗器械的创新性研发相对积极性不够，极少数经济条件较好的患者会选择海外代购药物或移民，而大多数罕见病患者所要面对的却是无药可用或望药兴叹的困境。其此前曾有不少跨国企业将药品引入中国，但往往因为亏损而频频退市，缺药依然是罕见病治疗所要面临的巨大困难。

希望不

但王红会经常思念远居中国的亲戚朋友，希望不代购不移民，也能用上特效药。

王红所患的多发性硬化是一种罕见的中枢神经系统疾病，中国人民解放军总医院神经内科名誉主任吴卫平教授介绍，多发性硬化症在欧美地区多发，在亚非的地区发病率相对较低，属于罕见病。初期症状可能表现为肢体麻木、极度疲劳和视力下降等。

但随着疾病的进展，患者可能会出现面瘫、走路不稳、甚至失明、瘫痪等多种多样的症状。因为大多是正在上学、工作的青壮年患病，一人生病，几乎全家人都要陪着，不仅需要求医花钱，还丧失了整个家庭的工作能力，负担沉重就不言而喻。

目前，国内大部分患者以激素治疗为主，缓解期的治疗并没有得到应有重视，其中很大一部分原因是疾病修饰治疗药物很难在中国买到，患者面临治疗药物短缺的困境。

吴卫平教授强调，缓解期治疗对于预防疾病的复发和延缓疾病进展来说非常重要，因此患者们都十分期待更多疾病修饰治疗药物在中国上市。现在国外已经有新型口服药了，比如说特立氟胺等，相对注射类药物，口服类药物使用更方便，提升了患者长期治疗的依从性，期待更多药物尽早进入中国，让患者的治疗也有选择的自由。

为解决罕见病治疗药物短缺这一困难， 2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》特别提到:罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市。这意味着国外的罕见病创新药将加速进入中国。

此外，用得起药也非常重要，多位专家呼吁，希望医保政策可以覆盖更多好发于青壮年的罕见病，尤其是治疗后控制效果很好的罕见病。

(责任编辑:荆雪涛)