研究者发现HER2变异的靶向药物应答受组织类型影响研究强调了分子靶点驱动的临床试验可以

《自然》在线发表的一项临床试验

HER

kinase inhibition in patients with HER2- and HER3-mutant cancers

显示，一种靶向某类特定变异的抗癌药物的疗效取决于肿瘤组织的类型和变异的确切性质。研究强调了分子靶点驱动的临床试验可以如何被用于帮助我们更好地理解遗传变异的影响，研究结果有助于研发个性化癌症治疗方案。

按肿瘤类型和变异等位基因/结构域分类的141位患者的个体疗效结果和反应。

Hyman et al.

HER2和HER3基因的不同变异在诸多癌症中被观察到。其中一些变异导致HER2蛋白的过度表达，从而引发癌症，但是大部分变异并未被表征。美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的David Hyman及同事测试来那替尼在141名患不同癌症

（乳腺癌、肺癌、膀胱癌和结直肠癌）

的患者中以及在HER2和HER3基因的一系列不同变异中的疗效，这种药可阻断HER蛋白质的活性。他们发现对治疗的应答取决于变异和组织类型，而且仅限于有HER2变异的癌症。

不同肿瘤类型和HER2等位基因/结构域的综合疗效。

Hyman

et al.

开发个性化癌症治疗方案的道路阻碍重重，因为大部分遗传变异的临床和生物学重要性未知。该研究有助于改变这一现状，为我们带来临床前模型无法预测的新见解。它还强调了所谓的“篮子”试验

（basket trials）

的价值，试验关注的是变异类型

（比如在HER基因中发现的）

，而非发生癌变的组织。

Nature|doi:10.1038/nature25475

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