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2013年，富马酸二甲酯在美国获批上市，用于治疗成人复发型多发性硬化症，截至6月底，超过47.5万的患者接受过或正在接受富马酸二甲酯治疗。
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据介绍，在中枢神经系统中，富马酸二甲酯可通过多种通路对神经元、少突胶质细胞、小胶质细胞和星形胶质细胞产生直接作用，保护中枢神经系统。同时具有调节外周免疫系统的作用，调节不同类型免疫细胞的数量和功能，抑制淋巴细胞对中枢神经系统的浸润。
徐雁教授说，通过富马酸二甲酯的三期临床试验以及长期数据分析，可以看出，与安慰剂相比，富马酸二甲酯可以显著降低MS患者的年复发率、残疾进展风险，延缓脑萎缩，增加无疾病活动状态患者比例等。
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安全性方面，相关研究显示，连续使用富马酸二甲酯治疗的患者超过10年，在任何时间点，感染、严重感染、胃肠不良事件、脸红的发生率均无升高。此外，国际注册研究结果显示，与既往报道一致，未发现富马酸二甲酯暴露对妊娠结局的安全性预警信号。自然流产率和出生缺陷发生率与一般人群相似。
10月29日，在国家药品监督管理局药品审评中心发布的《关于第三批临床急需境外新药的公示》中，富马酸二甲酯名列其中。
让患者用得起药
探索多方共担的保障机制
罕见病药物由于研发投入高、患者基数少，药价必然较高，但高药价对于患者及家庭来说是很难承受的。此外，由于MS具有高致残性，导致患者劳动力下降。残疾显著增加了医疗成本及其他相关支出，给家庭和社会带来沉重负担。
据徐雁教授介绍，近年来，我国加快对罕见病创新药物的引进及提高医保支付，促进提升MS药物可及性。在目前4种修饰治疗药物，已有1种被纳入医保目录。
在徐雁教授看来，未来，应引入更多的修饰治疗药物，促进MS治疗标准化和国际化。同时推动扩大医保覆盖范围，并建立由政府主导,患者个人、医药企业、慈善机构、商业保险公司等多方参与、共担的罕见病医疗保障机制，以进一步改善修饰治疗药物可及性，让患者不仅有药可用，还能用得起药。
“虽然目前MS在全世界都无法治愈，但其实这种疾病并没有那么可怕，跟高血压、糖尿病一样，是一种慢性病，需要终身服药。只要做好疾病管理， MS患者也可以正常地工作和生活，结婚生子，拥有精彩的人生。 ”徐雁教授提醒公众，现在网络上有少数过度宣传，甚至将MS“妖魔化” ，让很多患者和公众感到恐惧。希望MS患者的家属、朋友、同事能够正确认识MS ，友善不歧视，不增加患者心理负担。对于患者、普通公众而言，应该加大关于MS疾病的宣传和科普，并且这种科普应该是科学的、负责任的。
文：健康报采访人员甘贝贝
编辑：彭艳
【易在青|这种罕见病易在青壮年高发，女性发病是男性2倍，规范有效治疗可使患者回归正常生活】审核：曹政

稿源：(健康报)

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标题：易在青|这种罕见病易在青壮年高发，女性发病是男性2倍，规范有效治疗可使患者回归正常生活( 二 )

傻大方

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