国家药监局|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求保障用药安全( 二 ) 小儿麻痹症|临沂市|沂水县|李

在国家的大力支持下，国家医学中心北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”。联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，以临床需求为导向，以临床评价为依据，强强联合研发儿童药。目前，获得生产批件/受理号27项，临床批件/备案号/受理号33项。“这些品种的研发填补了我国儿童用药市场的空白，有效缓解了临床儿童用药短缺的问题。”王晓玲说。
“儿科医疗机构应该成为儿童用药研发的排头兵。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说，儿科医疗机构是儿童用药使用最多的地方，最了解患儿的用药需求，掌握大量临床用药信息。儿科医疗机构要提出需求，主动与科研院所、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系。
达因药业是专门从事儿童用药研发与生产的企业，近年来研发立项多达数十种。早在2011年，公司成立了儿童用药研发中心，与中国医学科学院药物研究所、山东大学药学院开展深度产学研合作。达因药业董事长杨杰说：“儿童用药的研发要符合临床需求，根据儿童的病理、心理特点来设计和改进产品属性。”
“儿童用药供应短缺的一个重要原因是企业研发投入与收益不匹配。”杨杰说，儿童用药研发耗时长，临床研究风险高，处方工艺相对复杂，对原料辅料选择及质量控制要求高，从而导致生产成本高。如果按照药物活性成分定价，药企的成本可能无法覆盖，因而没有生产积极性。她建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。
确保用药安全有效
药企要根据不同年龄段的孩子来设计剂型、包装和给药器具，并确定原料、辅料的最佳比例，保证药物疗效
“目前，医院能开的药物主要是成人儿童共用药。”王晓玲介绍，北京儿童医院药品目录中，儿童专用药占比仅为5%，成人儿童共用药占比约59%，经验性用药（说明书中没有儿童用药信息，医生根据临床经验用于患儿的药品）比例约为36%。医院在每个药房安排一名药师专门负责分药，免去了家长自行分药的麻烦，一定程度上提高了患儿用药安全性。
“药师提前分好了药，给孩子喂药更省心了！”在北京儿童医院病房药房，一名患儿家长刚刚取到了一包药。药包里的药片大都经过了切割，有的是原药片的1/2，有的只有1/4。
走进药房后台，采访人员看到一名药师正在一手用镊子夹着药片，一手用剪子小心地剪。很快，一枚红色药片就分成了4份。旁边桌子的格子里盛着各种颜色的已经分割好的药片。这些药品将通过分药机器，自动包装好，发放给患儿家属。
但是，由医院进行分药，不一定能均匀分割其中的药物活性成分，可能会出现药效下降、剂量不准确等问题。此外，药品在分割的过程中，暴露在空气中，增加了污染的风险。如何解决这个问题？
“剂量准确，患儿服用才方便、安全。”杨杰认为，要从源头上解决分药存在的问题，还得靠多生产儿童专用剂型。药企要根据不同年龄段的孩子来设计剂型、包装和给药器具，保证药物疗效和安全。
巯嘌呤是治疗白血病的常用药，临床使用都是成人片剂，国内每片规格为50毫克，直径约1厘米。对于成年患者来说，直径1厘米的药片一仰脖就能吞下，但对于年幼的患儿来说，药片过大，很难吞咽。此外，巯嘌呤是根据每公斤体重来计算服用剂量。新生儿、早产儿的单次剂量只有药片的1/25，甚至1/50，考验着家长的“掰药”水平。
白血病是全国儿童恶性肿瘤排名第一的疾病，也是北京儿童医院接诊较多的疾病之一。为了解决白血病患儿用药难题，北京儿童医院研发出巯嘌呤微片技术，将巯嘌呤做成直径约为3毫米的微片，大小如米粒。倪鑫介绍，巯嘌呤微片技术能帮助患儿精准用药，免去了分药的麻烦，也让患儿更容易吞咽，提高了用药依从性。
【 国家药监局|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求保障用药安全】王晓玲建议，为了确保儿童用药分剂量药品的准确性、稳定性，企业生产儿童用药应当按技术指导原则做好剂量标准化、规范化、同质化。（申少铁）

国家药监局|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求 保障用药安全( 二 )

国家药监局|多举措鼓励儿童用药研发生产——满足用药需求保障用药安全( 二 )