诺贝尔化学奖|当红“基因魔剪”斩获诺奖，相关公司股价大涨但挑战犹存( 二 ) 基因编辑技术|詹妮弗·杜德纳

CrisprTherapeutics是杜德纳和卡彭蒂耶共同创立的公司，也是将基因编辑带入临床的企业中走得最远的一家。

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在一期临床试验中，它已经开始治疗患有镰状细胞性贫血的人，并且这种疗法已经使得一些人摆脱了疾病的可怕症状。
EditasMedecine是杜德纳与哈佛大学教授乔治·丘奇（GeorgeChurch）以及麻省理工学院（MIT）终身教授张峰共同创立的，该公司在CRISPR/Cas9的应用方面也走在同行的前列。
杜德纳创立的其他基因编辑生物技术公司还包括CaribouBiosciences ， MammothBiosciences和ScribeTherapeutics等。
就在6日， ScribeTherapeutics宣布与生物科技公司渤健（Biogen）建立合作伙伴关系，前者正在使用CRISPR技术开发一种用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（即卢伽雷病）等神经系统疾病的治疗方法，如果开发成功，至少可带来超过4亿美元的收益。
技术仍未完全成熟
基因编辑技术为一次性治疗提供了希望，这种疗法可以治愈由人类先天基因缺陷引起的遗传性疾病。
首个进入临床的基因疗法用来治疗镰状细胞性贫血，这种疗法通过给蛋白编程，使得该蛋白能够将DNA当中缺陷部分非常精准地剪切掉，然后再让编辑后的细胞来修复这段被剪切掉的DNA ，并插入剪切掉的DNA的位置。
使用CRISPR/Cas9进行基因编辑的原理是通过引入新的基因编码来纠正缺陷基因，从而修复某些遗传疾病，使癌症治疗更加成功。该技术具有发现和操纵特定基因的能力，也使其具有成为探索所有生理和诊断疾病的日常工具的潜力。
“CRISPR的技术到底还有多大的提升空间？目前来看实现精准剪切已经没有问题，但是要实现精准修复还有差距。 ”一位国内细胞免疫专家对第一财经采访人员表示。但他认为， CRISPR技术提升的空间有限。
深圳市医学基因重编程技术重点实验室一位研究人员对第一财经采访人员表示：“CRISPR所面临技术上的问题包括安全性和效率的提升。 ”他还表示，诺奖有望推动这一技术获得更多资本的关注。
【诺贝尔化学奖|当红“基因魔剪”斩获诺奖，相关公司股价大涨但挑战犹存】此前呼声较高的华裔科学家张峰没有获奖也让人惋惜。张峰就职于美国麻省理工学院-哈佛大学博德研究所（BroadInstitut），被认为是真正将基因编辑技术带向人体细胞治疗的人，他是CRISPR/Cas9多项关键核心专利的拥有者。张峰和哈佛大学的乔治·丘奇教授最早发表了关于将CRISPR/Cas9技术应用于人体细胞的论文。
围绕这一热门技术，产生了不少专利争端。美国专利办公室曾裁决，张峰是基因编辑技术的发明者。