盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠的|这家“新”药企！盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠？！( 二 ) 盖伦奖“最佳生物技术产品”

其作用机制，主要是以葡萄糖浓度依赖性机制促胰岛素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可使2型糖尿病患者血糖水平大幅改善，并且低血糖风险较低。同时， semaglutide还能够通过降低食欲和减少食物摄入量，诱导减肥。除此之外， semaglutide还能够显著降低2型糖尿病患者重大心血管事件（MACE）风险。
2019年9月获得FDA批准后，其不仅从根本上改变了糖尿病治疗的规则，还治疗肥胖症与降低血压方面具有独到作用。
赛诺菲的Cablivi（卡普赛珠单抗）

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作为全球获批的首个纳米抗体药物，也是首个专门治疗aTTP的药物，赛诺菲的Cablivi相较aTTP的传统治疗方式（每日一次的血浆置换术（PEX）和免疫抑制疗法），广泛降低了高风险的血栓并发症、复发和死亡风险。

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图片来源：赛诺菲官网
Cablivi的活性药物成分为caplacizumab ，这是一种强效选择性双价抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块（microclot）的形成和积累具有立竿见影的效果。其瞬间效应（immediateeffect ，即瞬间见效）在拆解潜在疾病进程的同时，能够保护aTTP患者出现疾病临床表现。
赛诺菲豪掷48亿美元收购比利时生物技术Ablynx后获得后，目前已经多地获批上市，其强大的临床价值也注定其大概率获奖。
Biomarin（马林制药）的Palynziq（培伐利酶）
BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者。
Palynziq是一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶（PAL），在美国已于2018年5月获得DA批准，成为首个获批通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因的酶替代疗法，也是BioMarin公司针对PKU开发并获批的第二款药物。
Palynziq可以帮助成人患者控制其Phe水平，这对于许多患者来说曾经是无法实现的。对于那些虽然在严格管理但仍然无法控制Phe水平的PKU患者来说， alynziq无疑是一种革命性的疗法， BioMarin为PKU群体提供了坚定的支持，推进这种罕见遗传病的治疗选择。
亚力兄制药的ULTOMIRIS（雷夫利珠单抗）

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Ultomiris（Ravulizumab）是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂，它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。从根本上缓解PNH、溶血尿毒综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。
同时，其长效的特点相对11年前上市的Soliris改变了PNH患者的生活， Ultomiris只需每隔8周给药一次，一年只用注射六七次的频率，减少了近60%的平均年输液时间，同时还具有可比的安全性和有效性，从本质上提高了患者的生物质量，让罕见血液病PNH迎来治疗革命。
总结
总而言之，一年一度的盖伦奖既可以说是评选出年度最有影响力的生物技术及药品，也可以说评比出年度表现最好的新药，无论评比因素是什么，最后榜单呈现的一定是制药和生物医疗行业最值得“点赞”的领域，其最终目的则更多的是引导广大制药人勇于创新、敢于创新。
下期，我们看看34家2020盖伦奖“最佳药品奖”候选产品中，谁最有希望斩获！可以点击下方头像，持续关注药智网发布的内容~
责任编辑|青霉素
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来源：药智新闻