盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠的|这家“新”药企！盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠？！盖伦奖“最佳生物技术产品”

盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠的，难道是这家“新”药企？
来源：药智网/头孢

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【盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠的|这家“新”药企！盖伦奖“最佳生物技术产品”最有希望夺冠？！】谈及盖伦奖，一向是被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，也是药物研发领域的最高殊荣，历届无论是提名企业还是获奖药品均很大程度上彰显了医药研发事业上的最高标准。
就在上周，美国盖伦基金会公布了2021年盖伦奖的候选名单，包括在内的“最佳药品”、“最佳生物制品”、“最佳医疗技术”和“最佳数字健康”四个奖项的最终获奖者也是备受期待。
其中，随着近年来生物药在制药行业中的占比逐步提高，其在医药研发领域的地位也是水涨船高，各国药企也是八仙过海，各显神通，极力加码生物药研究力度。今年的“最佳生物技术产品”则是由18家药企的21款药品共同角逐，精彩程度可谓历年来最高标准。
创新药企数量逐年上升
统计历年盖伦奖“最佳生物技术产品”候选名单，可以发现除了常年霸榜的辉瑞、礼来、艾伯维等跨国药企外，创新药企上榜数量也在逐年上升，甚至近年来最终获奖企业已不再是清一色的跨国药企，创新药企在榜单争夺上力量增长迅速。

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同时，最终获奖企业及产品上也开始出现创新药企的名字，去年备受关注的两家明星公司（AlnylamPharmaceuticals、AkceaTherapeutics）与辉瑞并列获奖，三款产品均针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）进行研究。

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Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。
由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin ， TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。 Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生， Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。
辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。它被FDA批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。
分析看来，至少从“最佳生物技术产品”上而言，创新药企由于突破性技术要点反而愈发容易获得该项奖项，或许今年的“最佳生物技术产品”也将在众多创新药企中诞生，那么谁才是最有希望的产品啦？
从销量上来看
首先，通过盖伦奖的评选机制可以知道，评委主要还是根据候选产品的科学和健康影响进行评估，而并不考虑产品的销售数据。但是作为医药研发事业，以临床价值为导向，以患者需求为核心的研发理念却始终不会变，无论盖伦奖是否考虑药品销售数量，一定程度上“最佳生物技术产品”的获奖产品总体销量也绝不会差。

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统计近几年“最佳生物技术产品”获奖名单，除个别未公布销量的企业，大部分获奖产品除获批具有时代性意义外，其市场销量同样可观。

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因此，从产品销量上来看，总体增幅最大的四款产品分别是诺和诺德的Rybelsus（司美鲁肽）、赛诺菲的Cablivi（卡普赛珠单抗）、Biomarin的Palynziq（培伐利酶）与亚力兄制药的ULTOMIRIS（雷夫利珠单抗），想必今年的“最佳生物技术产品”也有很大概率会在这个四者中产生。
诺和诺德的Rybelsus（口服司美格鲁肽）

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Rybelsus是一款胰高血糖素样肽－1（GLP-1）类似物，也是全球第一个也是唯一一个口服胰高血糖素样肽－1（GLP-1）受体激动剂药物。