白血病复发别放弃!南科大医院新技术带来生的希望

白血病 , 是儿童恶性肿瘤中的首位 。
得了白血病 , 是摆在患者及其家庭面前的一座山 , 而白血病复发 , 则是在他们跨过那座山后才发现后面还有一座更高的山 。
白血病复发的儿童该如何救治?
近期 , 南方科技大学医院血液内科 , 连续成功开展两项具有国际领先水平的新应用新技术 , 为两个生存希望渺茫的白血病患儿带来生的希望——

  • 一个是运用小剂量亚砷酸联合靶向药物治疗复发难治急性早幼粒细胞白血病 , 使肾移植术后M3白血病复发患者得到缓解;
  • 一个是应用CD19/CD22 CAR-T细胞免疫技术序贯造血干细胞移植治疗儿童急性淋巴细胞白血病 , 让复发难治恶性血液病患儿得到缓解 。
这两项技术目前在国际上均未见相关病例报道研究 , 具有国际领先水平 。
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南科大医院血液内科医生查房
01
8岁M3白血病患儿肾移植后复发
如何不伤肾进行治疗?医生设计新方案
2020年5月 , 8岁的小沐(化名)因为白血病复发来到了深圳南方科技大学医院血液内科 。
5年前 , 年仅4岁的她 , 被诊断为“急性早幼粒细胞白血病 , DIC , 溶血尿毒综合征” 。 血液内科团队经过探索治疗 , 将她从死亡线上拉回 , 小沐的白血病病情得到缓解 。
但不幸的是 , 因为合并溶血尿毒综合征 , 小沐的肾脏已经受到了永久的损伤 。
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后续的3年里 , 小沐的亲人领着孩子踏上了治疗肾病的漫漫长路 , 没有办法再进行白血病的巩固治疗 。
2019年6月 , 7岁的小沐 , 经历了肾活检、规律透析、自行腹膜透析等等艰难的过程 , 终于进行了肾移植 。 肾移植后 , 小沐需要长期吃免疫抑制剂 。
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果不其然 , 2020年5月小沐的血常规出现异常 , 骨穿后证实了M3白血病复发 。
一方面 , M3缓解后进行肾移植的成功病例尚未见报道;另一方面 , 肾移植后M3白血病复发再治疗的情况更是绝无仅有 。
如何再次和死神抢人?血液内科团队再次探索制定了小剂量亚砷酸联合靶向药物治疗的方案 , 将小剂量BCL-2抑制剂与小剂量亚砷酸联合 , 针对不同的机制对抗白血病细胞 , 使药物之间起到协同的作用 。
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虽然小沐在以往治疗过程中反复消化道、腹腔感染 , 给治疗增加了难度 , 但是 , 此次血液内科团队制定的个体化治疗方案 , 并未对小沐移植肾的功能造成明显的损伤 。
经过长达56天的治疗 , 小沐的白血病达到了完全缓解 , 并且达到了分子生物学缓解 , 复查骨穿PML-RARα融合基因也转阴 。
小沐又一次成功闯过了鬼门关 。
02
白血病患儿高危复发难治
双靶CAR-T细胞治疗初显疗效
复发 , 确实是白血病患儿及家庭的梦魇 。 对于大多数急性淋巴细胞白血病-B细胞型(B-ALL)的患儿而言 , 经过三年漫长的化疗是可能回归正常生活的 , 但也有少数高危复发难治的儿童 , 被拒生门之外 。
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今年6岁的小姜(化名) , 就像一位被命运判了死刑的孩子 。 2019年8月 , 小姜检查确诊为B-ALL伴有TP53突变 。 经过大大小小的数次化疗 , 小姜的TP53仍旧为阳性 。
2020年9月16日 , 小姜在父母陪伴下 , 再次来到深圳南方科技大学医院血液内科就诊 , 复查显示 , 小姜是高危难治性易复发的白血病患儿 , 只有移植才能博回几许生机 。