上观|罕见病“淀粉心”有解药 诊疗体系将覆盖中国大部分地区

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转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是一种罕见病 , 淀粉样蛋白原纤维会沉积在病患心脏中 , 引发心力衰竭 , 在业内有人将这种病称为“淀粉心” 。 此前 , 尚无针对该疾病的获批药物 。
昨天 , 第三届进博会医疗展区的辉瑞展台内 , 全球首个也是唯一一个经过批准治疗ATTR-CM患者的口服药物“维万心”在中国率先展出 。 今年9月底 , 该药物在中国获批 。
“ATTR-CM患者在全球非常罕见 , 据我们所知 , 目前在中国确诊的病例只有30多位 。 ”辉瑞生物制药集团中国区相关人士表示 。
【上观|罕见病“淀粉心”有解药 诊疗体系将覆盖中国大部分地区】采访人员在展区现场获悉 , 一批中国ATTR-CM诊疗示范中心已经陆续建立 。 预计未来两三年内 , 通过诊疗体系的不断完善 , ATTR-CM标准化诊疗体系将覆盖中国大部分地区 。