这位父亲说 ， 他的女儿是罕见病庞贝病患者 ， 今年两岁 ， 目前每月医药费将近5万块钱 ， 而且随着孩子体重的增加 ， 后期每个月的花费可能需要20到30万元 。 目前治疗庞贝病的药物全球只有一种 ， 叫美尔赞 。 他提问：“能否尽快把这个药物纳入医保范围 ， 或者有什么相关的措施能够让我的孩子能用得起药？目前这种药在天津、山西两个省份已经纳入医保了 。 我也是一名医务工作者 ， 对待自己女儿这个病 ， 我却束手无策 ， 内心无比难受 。 ”

对此 ， 省医疗保障局局长张宁波说 ， 目前对罕见病的治疗的有效药物还太少 ， 有一个统计数字 ， 大概目前对罕见病治疗的有效药物不到5% ， 目前国家正在制定调整药品目录 ， 准备把抗癌药以及罕见病这种大病和糖尿病、高血压这种慢性病的药品优先考虑拿进医保 ， 这方面山东省要率先落实 。 “同时我们也在自主的研究和调查适合目前山东这种罕见病的治疗方案 ， 争取也在医保支付范围上以及医疗救助上给予支持 ， 我们继续和你联系好不好？”

（齐鲁晚报·齐鲁壹点采访人员 范佳 张泰来）

• “只因每月的腹痛，我差点失去子宫……”
• 绿谷制药阿尔茨海默病药九期一商业团队大批离职？公司回应称“部分不属实”
• 又一阿尔茨海默病药物获批！半年内已有四款盐酸美金刚口服药获批
• 「每日一药」抗精神病药——氨磺必利
• 国产“糖尿病疫苗”面世，每月只需注射一次！病人不用做药罐子了
• 经期是女人保养变美的黄金周，每月一次不容错过
• 心血管疾病药物阿司匹林使用注意事项
• 因存在致癌风险 美糖尿病药物二甲双胍召回范围进一步扩大
• 止痛药会上瘾，再痛也不吃？这是真的吗？
• 这个神经“开关”失灵 女子每月晕乎乎