这个疾病我国每年死亡人数超百万多年来竟无新药可用初秋的北京

初秋的北京，呼啸而过的救护车打破了胡同里的宁静。正准备出门接孙子的王奶奶被紧急送往医院，在关切的邻居口中，我们频繁听到了“中风”这个词。
对这个普通的家庭来说，王奶奶的倒下并不仅仅是一位家庭成员的生病那么简单，老伴儿年岁已高，双职工的子女不得不请假轮流陪护，孙子的接送也变成了问题，更别说因此而产生的康复和治疗费用，绝大多数都需要这个家庭自行承担。
“王奶奶” ，是我国每年新发460万脑卒中患者的缩影。
脑卒中：我国居民的“头号杀手”
随着中国老龄化社会的到来，居民疾病负担日趋加重，其中又以具有“高发病率、高复发率、高致残率、高死亡率”特点的脑卒中(也就是我们俗称的“中风”)尤为严重。目前，脑卒中已取代缺血性心脏病，跃居我国居民的“头号杀手”之称。
据悉，我国每年新发脑卒中患者约460万人，且正以每年8.7%的速度上升，其中约70%的患者是缺血性脑卒中。 8月24日，《中国卒中报告2019(英文版)》公布，《报告》显示， 2018年中国卒中死亡率为149.49/10万，占我国居民总死亡率的22.3% 。脑卒中给中国带来的社会经济负担达1000亿元/年，用于此疾病的直接治疗费用约为500亿元，还不包括致死，或致残导致劳动力丧失引起的间接经济损失。每一位如“王奶奶”这样遭遇脑卒中的背后，都是一个家庭的重负。
世界卫生组织预测，如果死亡率得不到控制，到2030年，我国每年将有近400万人死于脑卒中。临床对脑卒中治疗药物的需求巨大，然而遗憾的是，现有卒中治疗药物的选择有限，与肿瘤、自身免疫性疾病等已有生物疗法介入的领域不同，这些疾病领域目前已实现了高度特异性治疗，但脑卒中这个有着迫切临床需求的领域，却陷入了“尴尬的沉默” 。
世界性难题的脑卒中治疗
【这个疾病我国每年死亡人数超百万多年来竟无新药可用】无论是对临床医生还是患者来说，大家都对脑卒中治疗领域的创新药物期盼已久。而要达到较高的 “first-in-class”(首创新药)和“best-in-class”(同类药最优)” ，意味着需要发现新的机理并一直走到临床终点，获得上市审批。
此前治疗缺血性脑卒中的策略主要集中在两个方面：一是以改善供血为目的，包括溶栓、扩张血管等；二是以保护神经细胞的结构和功能为目的。然而，在临床实际工作中，围绕这两种治疗策略的药物都极为有限。
到目前为止，美国食品药品监督管理局(FDA)仅仅批准了组织纤溶酶原激活物(tPA)用于脑卒中的治疗。但由于tPA的治疗窗很窄而且存在许多禁忌症，仅有少数缺血性卒中患者能够接受tPA治疗。此外， tPA价格较高，急性脑梗死的患者溶栓时，一般根据患者的体重计算用量(每公斤体重0.9mg) ，常规大约在3支左右，按平均每支(20mg)2500元计算，价格大约为7500元。因此， tPA使用较好的地区常常仅为拥有完善医疗体系的富裕国家。神经保护治疗方面，尽管目前已认识到神经保护剂可作为缺血性脑卒中和出血性脑卒中治疗的共性策略，但大量神经保护剂在临床试验中的转化失败，使得脑卒中药物研究成为世界性难题。
脑卒中新药研发的“三座大山”
脑卒中领域的创新药研发为何艰难？因为大部分时候疾病突发，无法对此进行提前监测与过程监督，因此研究进展大多局限于理论假设，而在实际临床中却举步维艰。
首先，大脑是一个特别具有挑战性的器官。例如，心脏主要由统一的心肌细胞构成，但大脑则复杂得多，美国加利福尼亚大学尔湾分校(University of California-Irvine)的中风研究人员Steven Cramer曾说， “大脑是数百个小村庄的集合，其中大多数村庄之间的联系有限” 。这意味着卒中会根据发生的位置，被阻塞或破裂的血管大小，侧支循环系统的血流情况而产生不同的影响。时间是大脑，但每个人都不相同，一名患者的严重脑卒中可能在另一名患者中的表现就不相同。人脑的多样性以及脑卒中病因的繁多，意味着相同的治疗方法在临床试验中可能会产生截然不同的结果。根据患者的不同，试验中的药物可能表现出比实际更有效的结果，或者被不公平地标记为无效。总之，受限于目前对大脑认知的不足，发展新的脑卒中治疗药物就成了难上加难。

这个疾病我国每年死亡人数超百万 多年来竟无新药可用

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