car-t|《NEJM》: CAR-T疗法帮助女性摆脱红斑狼疮！迈出免疫疾病重要一步红斑狼疮|nejm|新型冠状肺炎

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CAR-T细胞疗法，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy ，指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。简单来说，就是把T细胞在体外进行基因工程改造，令其识别肿瘤细胞表面抗原，然后进行培养扩增，之后把这些改造后的T细胞输回病人体内，达到识别和杀死癌细胞的目的，目前已经在血液肿瘤治疗中取得了突破，并积极向实体肿瘤治疗进发。

自2017年8月30日， FDA批准诺华公司的CAR-T疗法 Kymriah（CTL-019）上市以来，全世界已经批准了6款CAR-T疗法上市。今年6月22日中国也迎来首款CAR-T细胞治疗产品。
CAR-T细胞疗法本身基于对T细胞的改造，对于多种疾病的治疗均可能产生效果，目前已经在心血管治疗、艾滋病治疗中发挥了重要的作用。而就在近期，发表在《NEJM》杂志上的一篇新的文章未CAR-T细胞治疗打开了一扇新的大门——治疗自身免疫性疾病。

【car-t|《NEJM》: CAR-T疗法帮助女性摆脱红斑狼疮！迈出免疫疾病重要一步】
研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，治疗后患者病情很快得到缓解，且没有明显副作用。该患者也成为了世界上首个接受CAR-T细胞治疗的狼疮患者。
研究团队表示，虽然只是一名患者，但试验结果显示， CAR-T疗法反应迅速，患者症状迅速消退，患者可以说是“完全康复”了，并且已经四个多月无需治疗，这表明治疗可能长期有效。据悉，研究团队现在正在用CAR-T细胞治疗另外两名严重红斑狼疮患者。
对于狼疮患者而言，他们的敌人不是肿瘤，而是自身的免疫系统，他们自身的免疫系统会错误地产生抗体并攻击自己的身体组织。狼疮最常见的形式是系统性红斑狼疮，它会严重损害自身的一系列器官。
未接受治疗的20岁女性患者患有严重系统性红斑狼疮，自身免疫系统的攻击已经导致她患上了关节炎、肾损伤以及肺部和心脏炎症，而且常规治疗药物无效。
无奈之下，治疗团队决定尝试CAR-T细胞治疗，与用于癌症治疗的CAR-T细胞疗法一样，医生采集了该患者的T细胞样本，然后在实验室中对这些T细胞进行基因改造，让患者的T细胞识别B细胞上的CD19蛋白。 B细胞正常情况下通过产生抗体来帮助人体对抗病原体感染，但在红斑狼疮患者体内， B细胞产生了攻击自身的抗体。
改造后T细胞回输到该患者体内， 44天后，她体内攻击自身的抗体消失了，病情也得到了明显缓解，且未出现明显副作用。
使用目前现有的治疗方法，大多数系统性红斑狼疮难以维持缓解，更无法治愈，这项研究表明：CAR-T疗法有望彻底治愈红斑狼疮。并且无明显的副作用，不过要为更多患者治疗，则需要进一步降低治疗成本，从而让更多的患者负担得起，相信随着CAR-T疗法的进一步发展，自身免疫性疾病也将迎来的新的治疗机会。