药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28


▎药明康德内容团队编辑
本周 , 杜氏肌营养不良症、阵发性睡眠性血红蛋白尿、多发性骨髓瘤、肌萎缩侧索硬化、视神经脊髓炎谱系障碍、多发性硬化、血友病、淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症、重症肌无力、1型原发性高草酸尿症等多疾病领域又迎来新进展 。
一周罕闻药事 , 一起来看详细报道 。
01 杜氏肌营养不良症免疫调节疗法2期试验达主要终点
5月21日 , Antisense Therapeutics宣布其免疫调节疗法ATL1102治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的2期临床试验达到主要终点 , 证实了ATL1102的安全性和耐受性 , 并有望开展进一步的关键性2b期临床试验 。
药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28
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图片来源:Pixabay
02 阵发性睡眠性血红蛋白尿新疗法pegcetacoplan有望年内递交新药申请
5月21日 , Apellis Pharmaceuticals宣布 , 计划在下半年提交pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的新药申请(NDA) , 同时计划在今年第二季度与欧洲监管机构举行会议 , 讨论提交pegcetacoplan的上市许可申请的后续步骤 。 Pegcetacoplan是一种在研C3抑制剂 , 已获FDA授予的快速通道资格 。
03 靶向BCMA , GSK公司重磅药在中国获批临床
5月22日 , 中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新公示 , 葛兰素史克(GSK)公司抗体偶联药物belantamab mafodotin(也称GSK2857916)在中国的临床试验申请已经获得临床默示许可 , 联合硼替佐米和地塞米松 , 用于治疗至少接受过一种既往治疗的多发性骨髓瘤(MM)成人患者 。 28日 , 葛兰素史克公司公布了其在临床试验DREAMM-2和DREAMM-6中的数据 , 进一步证明了其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的潜力 。
04 热休克蛋白疗法arimoclomol获FDA快速通道资格 , 用于肌萎缩侧索硬化
5月22日 , Orphazyme公司宣布 , 已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予arimoclomol的快速通道资格 , 用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS) 。 这是arimoclomol从FDA获得的第三项快速通道资格 。 其用于ALS的3期研究的顶线结果将于2021年上半年发布 。
05 治疗罕见免疫性疾病 , 罗氏IL-6抗体获长期安全性数据
5月23日 , 罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司公布了其IL-6抗体satralizumab , 治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年患者的长期安全性数据 。 两项关键性3期临床研究数据显示 , satralizumab单药或与免疫抑制剂联合治疗NMOSD患者的安全性和耐受性良好 。
06 缓解多发性硬化 , 德国默克BTK抑制剂获最新长期疗效和安全性数据
5月23日 , 德国默克(Merck KGaA)旗下默克雪兰诺(EMD Serono)公布了evobrutinib针对复发性多发性硬化(RMS)成人患者的长期疗效和安全性数据 , 表明evobrutinib可对疾病年复发率产生长达108周的持续影响 。 Evobrutinib是一种在研新药 , 属于高选择性布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)口服抑制剂 。
07 基于慢病毒载体技术 , A型血友病基因疗法的临床试验申请获FDA批准
【药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28】
5月26日 , Expression Therapeutics公司宣布 , 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其ET3基因疗法的新药临床试验申请(IND) , 该疗法是基于慢病毒载体技术开发的新疗法 , 用于治疗A型血友病 。 研究者预计 , ET3疗法可在患者体内维持长期活性 。
08 淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症PDC疗法CLR 131获FDA快速通道资格
5月26日 , Cellectar Biosciences宣布 , 美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其候选药物CLR 131治疗淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症(LPL/WM)的快速通道资格 , 用于既往接受过两种或两种以上治疗方案的LPL/WM患者 。