医药魔方：黎明破晓时，开拓药业童友之：十年磨一剑( 二 ) 2008年

童友之萌生离开Angion的念头出现在2007年。那一年，因父亲罹患前列腺癌，他回国长待了一阵子，感受到了中国巨大的变化。
“那时候就有一种强烈的感觉，是时候回来做自己的事业了。 ”
2008年，童友之辞职回国。而此时，在中国做新药研发的公司并不多。

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开拓药业荣获第一届ChinaBio创业投资论坛“最具前景公司”奖杯（受访者供图）
童友之第一次在国内正式介绍他的创业方案是在苏州生物纳米科技园（现苏州生物医药产业园）举办的第一届ChinaBio创业投资论坛上。据他描述，路演在图书馆一个很小的房间进行，共8家代表谈了各自的新药研发项目，最终，评委给他的项目颁了一个“MostPromisingCompanyAward” 。
拿到该奖后，童友之将他的公司落户在苏州生物纳米科技园。 2009年3月，开拓药业正式成立。
十年磨一剑，成就“明星项目”普克鲁胺
第二代雄激素受体（AR）拮抗剂普克鲁胺（GT0918）是开拓药业的第一个项目。谈及创立之初选择该项目的原因，童友之说：“2009年时，想在国内做出First-in-Class的药物几乎不可能，因此，我们希望通过借鉴美国处于临床开发中后期的项目做成me-too或me-better 。普克鲁胺对标的是当时正在美国开展II期临床研究、用于治疗前列腺癌的第二代AR拮抗剂恩扎卢胺。 ”
普克鲁胺是基于恩扎卢胺的核心结构、采用基于靶蛋白晶体结构的计算机辅助设计并反复优化得到的新型化合物，其化学结构较恩扎卢胺有了多处改变，从而改善了分子溶解度和药代动力学性质，可避免药物过度蓄积，进而可能消除恩扎卢胺在临床上显露的中枢神经和其它副作用。
2013年末，童友之带领团队完成了普克鲁胺的临床前研究，并向江苏省药监局递交了临床试验申请， 14个月后，开拓获得了中国I-III期临床试验大批件。 2015年6月，普克鲁胺正式在中国开始临床研究。同年8月，开拓取得美国FDA关于开展I-II期临床试验的批准。
目前，普克鲁胺单药用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）二线治疗的中国III期临床试验正在进行，计划今年提交NDA上市申请，美国的II期临床试验在同步进行中。此外，普克鲁胺联合阿比特龙（能阻断雄激素合成，和泼尼松联用治疗mCRPC）进行mCRPC一线治疗的中国III期临床试验也正在开展。
对于普克鲁胺的前景预期，童友之表示，相比恩扎卢胺，普克鲁胺不仅改善了分子溶解度、药代动力学性质和安全性，靶向活性也更高，更重要的是，其在更有效地抑制AR的基础上，还具有诱导AR表达下调的药理作用，是一个拥有独特双重作用机制的AR拮抗剂。由于AR过度表达和突变是前列腺癌细胞对恩扎卢胺以及阿比特龙治疗产生耐药性的主要机制，因此，普克鲁胺有望通过下调AR蛋白的表达克服前列腺癌细胞对这些药物的抵抗性，成为治疗mCRPC更有效、安全的二代AR拮抗剂。综合这些因素，普克鲁胺如果成功上市，将是首款本土创新药企自主研发的治疗晚期前列腺癌的重磅产品。
由于前列腺癌是个大癌种， 2018年全球预计有120多万新增病例，在男性中发病率位列第二，仅次于肺癌，并且这类癌症的治疗具有用药时间长、可用药物有限等特点，因此，有非常大的市场空间可供普克鲁胺探索。据开拓药业招股书披露，有分析称2018年至2023年全球前列腺癌药物市值年增长率达到8.7% ，到2023年市场规模将达近180亿美元，同期的中国市场规模有望超过120亿元。此外，普克鲁胺针对转移性乳腺癌适应症联合用药的Ic期临床试验正在进行中，这也是前列腺癌之外非常值得期待的一个市场。
值得一提的是，由于恩扎卢胺2019年11月已在中国获批，普克鲁胺可能很快会在中国市场与其正面竞争。对此，童友之表示，尽管临床前和临床研究开拓都获得了较好的研究结果，但鉴于价格在中国市场中的重要影响，开拓会在支付上以患者为中心，让更多有需要的中国患者能够得到普克鲁胺的治疗。他还指出，恩扎卢胺率先在中国上市会对市场就第二代AR拮抗剂的应用起到一定的教育作用，从而便于普克鲁胺上市后的推广。