【申请】瑞德西韦三期临床试验4月底揭盲，吉利德却申请取消其“孤儿药”资格临床试验|瑞德|孤儿|吉利德|资格|取消

近日，瑞德西韦（remdesivir）又再度回归舆论视野。这一次，引发关注的是其原研方吉利德（Gilead Sciences）主动要求撤销这款明星药品的孤儿药资格。这一行为，让不少市场人士大呼看不懂。
对于此事，吉利德没有直接给予原因解释，仅在3月26日向《国际金融报》采访人员披露了其关于申请取消瑞德西韦孤儿药资格的声明。该声明称，“吉利德已经向美国食品药品管理局（FDA）提交申请，要求取消其授予新型冠状病毒肺炎的在研抗病毒药物瑞德西韦的孤儿药资格，同时放弃与该资格认定相关的所有权益。”

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据悉，2020年3月初，吉利德寻求并随后获得了瑞德西韦作为新型冠状病毒肺炎潜在治疗方案的孤儿药资格。短期之内，由向FDA申请瑞德西韦孤儿药资格，到如今主动放弃，吉利德经历了什么？选择放弃孤儿药资格认定的原因又有哪些？
孤儿药资格认定争议大“孤儿药”，也称“罕见病药”。在美国，罕见疾病的定义是患病人数小于20万人的疾病。FDA的孤儿药资格认定项目旨在激励药企开发治疗罕见病或应对罕见状况的药物及生物制品，获得该项认定后，企业可以享受税收抵免等政策支持，并获得该药物7年市场独占权。
此前，在获得“孤儿药”资格后，吉利德可谓是“快被唾沫淹死了”。其中，美国当地的质疑声最为强烈。美国非营利消费者倡导组织Public Citizen及其他健康组织还向吉利德的首席执行官Daniel O’Day致信，要求他改变立场。信件称，“这是一项不合理的程序滥用，原本孤儿药法案是旨在激励研究和开发治疗罕见疾病的。把COVID-19称为罕见病，是对人们经受痛苦的嘲笑，这是利用法律的漏洞从致命的大流行病中牟利。”
所谓“法律漏洞”涉及孤儿药法案被滥用的争议。这其中就涉及孤儿药资格可以被企业用来在垄断市场内进行抬高药价等行为。不少孤儿药随着后期科研持续开发，最终都拥有庞大的适应症病患族群。例如，拥有孤儿药资格的“药王”修美乐，长期以来都是全球最畅销药物之一。但按照法案，是否被认定为孤儿药，只依照认证申请时对应病症在美国患病人数不足20万来判定。换言之，即使未来患病人数远超20万人，孤儿药资格依然有效。
当下，全球累计新冠肺炎确诊病例已经突破50万，美国已经突破8万，所以瑞德西韦孤儿药资格认定争议大。
有评论人士认为，舆论压力之下，吉利德不得不主动放弃孤儿药资格。但是，也有评论人士认为，撤销孤儿药资格，也是吉利德处于企业商业利益的考量。随着新冠疫情蔓延，药物研究工作持续推进。如果未来瑞德西韦作为适应症为新冠病毒感染的孤儿药上市，考虑到药品可及性与竞争力，药价会受到约束，不如现在放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。
药物研发工作持续推进此前，由于拥有孤儿药资格，可以免除在提交新药申请之前提供儿科研究计划的要求。一般情况下，该过程的审评时间可能长达210天。那么，孤儿药资格的撤销，会对药物研发进展有何影响？对于此问题，吉利德方面对《国际金融报》采访人员表示，“吉利德认识到新型冠状病毒肺炎大流行造成的紧急公共卫生需求。公司正在尽全力推进瑞德西韦的快速开发，并将及时提供情况更新。”
此外，吉利德方面还提出，“吉利德有信心，在没有孤儿药资格的情况下，也可以继续对瑞德西韦监管审评的快速推进。公司与监管机构最近的沟通互动表明，与瑞德西韦治疗新型冠状病毒肺炎相关的材料提交和审评正在加速。”
业内人士指出，是否拥有孤儿药资格和药物是否能顺利上市并没有直接关系，一切要依靠临床试验数据。根据哈佛此前研究的数据显示，从1983年法案推出到2017年，获得“孤儿药资格”的药物，只有14.6%得到了最终许可。
值得一提的是，早在2015年FDA就已给予瑞德西韦在治疗埃博拉病毒这个适应症上的孤儿药资格认定，但最终由于瑞德西韦治疗埃博拉病毒的三期临床试验失败，未能获批上市。目前，除了中国，瑞德西韦已在全球各地开展临床试验。