技术@2020年MIT十大突破性技术中的医疗科技进展( 二 ) |麻省理工学院|药品|美好，一直在身边|

波士顿儿童医院的Timothy Yu博士发现Mila的一个外部DNA的片段打乱了一种重要蛋白质的合成，于是决定定制一段RNA来消除外部DNA的影响。这个药品由Ionis Pharmaceuticals负责研发， Timothy Yu博士全程监控了药品的研发过程，并在啮齿动物中进行了试验，还向FDA提出了申请。 2018年1月， FDA允许将该药物用于Mila 。他们以患者的名字将该药物命名为“Milasen” 。

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二、抗衰老药物
商业化前景 ?????
衰老是一个复杂和渐进的生物学过程，涉及每一个器官和组织广泛的慢性改变，并且和多种疾病相关联，如糖尿病、帕金森症、阿尔茨海默症。虽然衰老是一个不可避免的过程，但是科学家认为衰老具有可调节性。
近年来医学界对于衰老的机制研究取得了重大进展，业界认为端粒损耗、表观遗传学改变、蛋白稳态丧失、营养状况感知紊乱、线粒体功能紊乱、细胞衰老、干细胞衰竭等或许是影响衰老的因素。
有多家企业正在进行相关研究，开发抗衰老药物，以治疗与年龄相关的疾病。从地域上来看，美国是研发抗衰老药物的主战场，位于美国的Unity Biotechnology是这一领域的代表企业，一直备受关注，另外，也有欧洲地区的企业在研发抗衰老药物，国内，亚盛医药也已进军抗衰老药物研发领域，与Unity Biotechnology达成了授权许可协议。
目前，已经有药物进入临床试验，极有可能在未来几年上市。动脉网对抗衰老药物研发领域的有潜力的机构和企业进行了整理。
1.Unity Biotechnology
Unity Biotechnology总部位于美国加利福尼亚州，是抗衰老领域最受关注的生物技术新锐之一，致力于研发用于预防和逆转衰老的疗法。
研究项目：Unity Biotechnology创始团队发现有一系列药物（达沙替尼、槲皮素、荜拨明碱、非瑟酮等）可以针对性诱导衰老细胞的死亡，而对非衰老细胞的作用不大，于是将这类药物称为Senolytics ，用于针对性地清除体内导致上述老年病的衰老细胞，延缓疾病的发生或者减轻疾病的症状。目前，公司正在进行研究，将Senolytics用于治疗骨关节炎、眼部疾病和肺部疾病。
研发管线

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融资情况

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2.梅奥诊所
梅奥诊所是世界著名私立非营利性医疗机构，是世界最具影响力和代表世界最高医疗水平的医疗机构之一，在医学研究领域处于领跑者地位。
研发项目：2019年，梅奥诊所的科研人员第一次在人体试验中发现抗衰老药物能够成功清除衰老细胞，迈出从动物试验到人体试验这一步。这一结果发表在《EBioMedicine》期刊上。几个月后，梅奥诊所的研究人员通过实验表明，通过清除体内衰老细胞、死亡细胞，小鼠可以年轻6个月，相当于人类年轻数十年。同时，清除了衰老细胞的动物肾脏功能增强，心脏更能耐受应激，在鼠笼内表现的更加活跃，患癌时间推迟。也就是在生理、心理和衰老疾病等方面都表现出理想的抗衰老效果。
3.Alkahest
Alkahest成立于2014年，该公司致力于研发变革性疗法来平衡人体衰老过程，使人体保持健康和活力。
研究项目：Alkahest通过针对衰老血浆蛋白质的转化疗法治疗与年龄相关的神经退行性疾病。该公司认为，衰老与多种神经退行性疾病的发生与进展有关系，公司希望通过向老年人注射从年轻血浆中提取的高特异性蛋白质来平衡人体衰老过程，以治疗这些疾病。