2021年上半年值得关注的关键临床试验有哪些

临床试验是检验新药的试验场地 , 强有力的结果将赢得监管部门的批准 , 并改变疾病的治疗方式 , 而较弱的结果可能使希望破灭 , 项目终止 。 对于生物技术和制药公司来说 , 临床试验结果也是其说服投资者、筹集资金和达成交易的筹码 。
随着COVID-19大流行在美国和世界其它国家的恶化 , 今年一些临床试验的风险比以往任何时候都高 。 近日 , 国外生物制药网站BioPharma Dive发布了《2021年上半年值得关注的TOP10关键临床试验》 。
文章指出 , 疫苗、抗体药物和抗病毒药物的成功将有助于挽救生命 , 使COVID-19成为一种更易控制的疾病 。 而对于抑郁症、血友病、肺癌以及罕见病α-1抗胰蛋白酶缺乏症的在研药物也将迎来关键检验结果 。 以下是对这些关键临床试验的介绍 。
1
研发公司:强生、Novavax、阿斯利康
疾病领域:COVID-19
药物类别:疫苗
临床试验:ENSEMBLE(NCT04505722 , 强生) , U.K. Phase 3(NCT04583995 , Novavax) , D81C10000(NCT04516746 , 阿斯利康)
来自Moderna和辉瑞/BioNTech的2款COVID-19疫苗已经在美国和其它一些国家获得授权 。 但这2款疫苗的储存和分发存在严峻挑战 , 且其推出速度比预期的要慢 , 供应仍然极其有限 。 然而 , 如果上述3项临床试验获得积极结果 , 增援部队可能很快就会到来 。
到3月底 , 强生、阿斯利康、Novavax应该会报告各自疫苗的有效性数据 。 目前 , 强生正在测试一种一针免疫方案 , 这对全球疫苗供应将是一个福音 。 Novavax正在开发一种基于蛋白质的疫苗 , 这是一种比市面上或接近上市的任何一种COVID-19疫苗都更为传统的方法 。 阿斯利康的疫苗已有3亿剂出售给美国政府 , 另有数亿剂出售给世界其他国家 。 特别是 , 阿斯利康在美国开展的入组3.4万名受试者的III期临床试验数据 , 将有助于澄清其有效性方面悬而未决的问题 。 强生和Novavax可能在1月底前公布数据 , 阿斯利康预计将在随后发布 。
2
研发公司:BioMarin Pharmaceutical
疾病领域:A型血友病
药物类别:基因疗法
临床试验:NCT03370913
Roctavian似乎将成为首个被批准的血友病基因疗法 , 这是数十年来对这种慢性血液病一次性治疗研究的重大成果 。 但美国FDA在去年8月份出人意料地拒绝了Roctavian , 这是近年来最令人震惊的监管决定之一 。 然而 , FDA拒绝批准Roctavian并不是因为药物无效 。 相反 , 该机构指出了2项临床研究结果的差异 。 在BioMarin开展的3期临床试验的最初参与者组别中 , Roctavian的治疗效果似乎比在早期试验中更弱 , 并且随着时间的推移逐渐减弱 。
与此同时 , 欧盟监管方面 , 在欧洲药品管理局(EMA)要求提供更多信息后 , BioMarin已主动撤回了申请 。 2家机构都希望看到更多的数据 , 这正是BioMarin即将公布的数据如此重要的原因 。 如果Roctavian能够证实强劲持久疗效 , BioMarin可能会在第二季度向EMA重新提交一份申请 。 然而 , Roctavian重返FDA审查的道路更长;FDA要求2年随访 , 而BioMarin可能要到11月份才能获得数据 。
就在最近 , BioMarin公布了3期GENEr8-1研究的一年随访数据集 , 达到全部主要和次要疗效终点 。 BioMarin计划与EMA会面讨论一年数据 , 并与FDA讨论两年数据请求 。 该公司已计划在第二季度向EMA重新提交申请文件 。
3
研发公司:安进
疾病领域:肺癌
药物类别:小分子
临床试验:Codebreak 100(NCT03600883)
制药商们花了几十年的时间试图设计一种药物 , 通过阻断KRAS来治疗癌症 。 KRAS是一种在多种常见肿瘤类型中经常发生突变的基因 。 安进sotorasib有机会第一个摘取“KRAS圣杯” , 这就是为什么该药物迅速成为生物技术管线中最有价值的资产 。
迄今为止 , sotorasib最有希望的结果出现在晚期肺癌患者身上 , 具体而言 , 是携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)癌患者 。 早期数据显示 , sotorasib治疗的总缓解率大约是化疗预期的2倍 。 去年10月 , 安进发布了一份声明 , 声称该药在2期临床试验中显示出类似的疗效、安全性和耐受性 , 但没有详细说明 。 这些数据包括在该公司去年12月提交给FDA和EMA的监管申请文件中 。