70万元救命药，医保降到3.3万元！患儿家长含泪致谢 _母婴亲子

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去年12月初，国家医保局公布74种新药进医保。我国首个获批治疗，脊髓性肌肉萎缩症的进口药“诺西那生钠注射液”遭遇“灵魂砍价” ，最终以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录，并从新年第一天开始执行新药价。在山东枣庄，一个4岁的男孩李佳树成为这个药纳入医保后全国首例注射者，得知注射成功后，一直守在病房外的小佳树妈妈终于放下了心。

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一、什么是脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症，简称SMA ，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。

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二、脊髓性肌萎缩症的临床症状
SMA主要临床特征为躯干和肢体近端肌肉无力和肌张力降低，受累肌肉逐渐发生萎缩。肌无力呈对称性,下肢明显重于上肢,近端重于远端，深腱反射缺失或减弱，但是灵敏度保留。咽部、颈部、躯干的肌肉同样受累，患儿表现为肢体绵软，不能抬头。心肌、平滑肌极少累及。但是在过去的几年中已经有越来越多的证据表明在某些情况下，严重的SMA0-I型（一般携带副本SMN2）可能有心脏缺陷，主要是心房和心室间隔缺损，可能产生心律失常和猝死。随着病情进展，球麻痹越来越明显，舌肌萎缩和震颤也突出，吸吮吞咽困难。吸入性肺炎是发病和死亡的一个重要原因。腱反射减弱到消失。面部肌肉不受累，婴儿表情正常。浅感觉正常，无智能和括约肌障碍。
三、脊髓性肌萎缩症的治疗
药物治疗
预防或治疗SMA的各种并发症
【70万元救命药，医保降到3.3万元！患儿家长含泪致谢】康复治疗