深圳|深圳首针成人“诺西那生钠”：一针直降60万元 https://p0.ssl.img.360kuai.com/dmfd/

【 深圳|深圳首针成人“诺西那生钠”：一针直降60万元】今年1月底，在北京大学深圳医院神经内科，25岁的小伙阿聪（化名），终于用上了期盼已久的“救命药”。
作为深圳首例救治的成人SMA患者，他已经完成了第一针诺西那生钠的注射。

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诺西那生钠，中国首个治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，曾经一针高达近70万元。对于阿聪这样的大多数SMA患者家庭来说，这是用不起的天价药。
从“无药可治”的无助，到“忘药兴叹”的无奈，再到如今“大幅降价”迎来新生的曙光，这一路，阿聪走了15年。
等“救命药”，等了10多年
脊髓肌萎缩症（SMA），是一种基因缺陷所致的常染色体隐性遗传疾病，被纳入了《第一批罕见病目录》。
有数据显示，我国患者大约在25000人，每年新发患者850人左右，常发于婴幼儿，是导致婴幼儿死亡、运动功能退化最常见的遗传病之一，其中约有40%患者可存活至青壮年。

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“而幸运活到青壮年的这部分SMA患者，虽然智力及认知功能与常人相同，但由于四肢肌肉萎缩、运动功能退化、肢体活动受限等原因，其生活、工作会受到极大影响，甚至需要轮椅辅助行走、丧失劳动能力。”北大深圳医院神经内科吴军主任介绍。
阿聪就是这一类在坚强中成长起来的SMA患者。
约15年前，阿聪的家人发现他渐渐出现了如体弱、双下肢无力、容易跌倒、全身肌肉萎缩等症状，送到医院检查后，通过基因检测确诊患上了脊髓性肌萎缩症（SMA）。
这一类病在当时并无有效的治疗药物。 “等‘救命药’，我们等了10多年。”阿聪一度认为，这是“不治之症”无疑了。
一针降了60多万，“我能治疗了”
事情在2019年迎来转机。
那年，诺西那生钠注射液在中国上市，SMA病人用药后可改善患者生活质量，降低死亡率。但因价格昂贵，让阿聪“望药兴叹”。
2021年11月，经过国家医保局谈判代表张劲妮的“灵魂砍价”后，这个药物由近70万/支降到了3.3万/支，并纳入医保，这让很多SMA患者重燃新生希望。

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“一针降了60多万，我们终于有能力可以治疗了！”阿聪听到这个消息后，有种“拨开乌云见明月”的感觉。
政策落地之后，深圳地区的儿童SMA患者已经开始启动该药物治疗，且多集中在儿童医院。
但对于存活至成人期的SMA患者而言，从检查、诊断到判断是否可以用药，相对比儿童而言，难度较大。
吴军带领的神经肌肉疾病亚专科小组一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨询、求医，最终经全力沟通及协调后，才把首位的成人SMA患者阿聪收住入院。
这也是“诺西那生钠治疗”降价纳入医保后，深圳市首例成人SMA患者鞘内注射诺西那生钠治疗。
在北大深圳医院神经内科的操作室内，阿聪迎来等待已久的治疗时刻。随着药物缓慢注射入身体内，阿聪抑制不住欣喜的心情，咧嘴笑了：“不治之症”终于有药可医了！