治疗|多款创新药纳入拟突破性治疗药物名单橄榄油|红肉|地中海饮食|心脑

2月7日，CDE官网公示了新纳入拟突破性治疗品种清单，包括箕星药业引进的CK-3773274片和联拓生物的Mavacamten胶囊等2款创新药。
据了解，突破性治疗药物资格认定是美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的创新药物。获得这些资格不仅意味着FDA对这些创新药治疗潜力的认可，也意味着医药公司可以和FDA有更多的沟通交流机会，加快整个研发进程。2020年8月，这项特殊审评通道的开启，也加快创新药的上市速度。2022年开年至今，已有5款药品纳入。
箕星药业，Aficamten（CK-3773274）【 治疗|多款创新药纳入拟突破性治疗药物名单】适应症：治疗梗阻性肥厚型心肌病

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箕星致力于服务罹患严重危及生命疾病的中国患者，为其提供创新的科学疗法和药物，以解决尚未满足的临床需求。由RTW Investments在2019年投资创立，箕星与全球范围内的生物技术公司合作研发和商业化新型心血管和眼科治疗药物，满足患者的医疗需求。
根据公示，Aficamten（CK-3773274）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，旨在降低心肌过度收缩。它通过直接结合心肌肌球蛋白马达结构域和抑制肌球蛋白ATP酶，使马达处于稳定的非产力状态，从而减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而治疗在心肌过度收缩的疾病如肥厚性心肌病。据箕星药业官网介绍，该公司已在中国完成了一项aficamten的1期研究，并计划于2022年加入该产品的全球3期试验SEQUOIA-HCM，拟用于梗阻性肥厚型心肌病患者，可改善患者的健康状况、功能分级和运动能力。
联拓生物，Mavacamten适应症：心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病
联拓生物是在中国和美国运营的临床阶段生物制药公司联拓生物的产品管线已包括9款候选产品，涵盖心血管肾脏、肿瘤、眼科、炎症疫病和呼吸系统适应症，其中大部分已处于后期阶段并已得到临床验证。
公开资料显示，mavacamten是百时美施贵宝（BMS）开发的一款潜在“first-in-class”药物，已在美国递交新药上市申请（NDA），有望于2022年获批。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前联拓生物正在中国开展两项临床试验：一项为单中心1期临床试验，该研究旨在评估mavacamten单次空腹口服给药在不同CYP2C19基因型中国健康成人受试者中的药代动力学（PK）；另一项为随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估mavacamten治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病的有效性和安全性。
艾伯维，Telisotuzumab Vedotin(ABBV-399)适应症：非小细胞肺癌C-MET过表达
艾伯维是一家研究型的全球生物制药公司。专注于四大疾病领域：免疫学领域、抗病毒学领域、肾脏学领域以及麻醉学领域。同时，艾伯维与中国的医学界和政府部门合作，共同开展覆盖丙肝、肿瘤、免疫学、神经科学、疼痛和妇科健康等领域的临床研究。
FDA授予全新抗体偶联药物 telisotuzumab vedotin 突破性疗法认定，用于治疗晚期或转移性铂类治疗后进展的 EGFR 野生型、非鳞状非小细胞肺癌，具有c-Met 过度表达的患者。c-Met的全称为间质表皮转化因子(c-Mesenchymal-epithelial transition factor)，是一种存在于细胞膜上的受体酪氨酸激酶。该受体在肺癌、胃癌、结直肠癌、食管癌等多种肿瘤中常有异常过度的表达，是肿瘤治疗的重要靶点之一。
迪哲医药，DZD9008适应症：治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌
迪哲医药是一家产品处于临床开发阶段的全球创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新药的研究、开发和商业化公司坚持源头创新的研发理念，致力于新靶点的挖掘与作用机理验证，以推出全球首创药物（First-in-class）和具有突破性潜力的治疗方法为目标，力求填补未被满足的临床需求。
DZD9008的作用机制是抑制EGFR突变的高选择性酪氨酸激酶抑制剂，针对 EGFR/HER2 20 号外显子插入突变设计的创新小分子化合物，首选适应症为治疗 EGFR 20 号外显子插入突变非小细胞肺癌，目前处于国际多中心关键性2期单臂临床试验阶段。截至2021年7月30日，全球临床试验结果显示，DZD9008在200mg/日和300mg/日剂量下，确认的最佳ORR分别达到45.5%和41.9%，并在脑转移患者及现有疗法疗效不佳或治疗后进展的患者中均显示疗效。
百济神州：百悦泽?（泽布替尼）适应症：成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）
百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。
百悦泽?（泽布替尼）是布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽?的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽?能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。目前，百悦泽?已在43个国家和地区获得20项批准。