脊髓性肌萎缩症|唯一救命稻草？1300万“天价药”将落地中国，厂商曾称：不算贵 https://p0.ssl.img.360kuhttps://p0.s

一款号称“史上最贵”的药物即将落地中国，引发巨大争议，打一针就要花费212.5万美元，折合人民币约为1348万元，而这款药的生产厂商竟然声称不算贵，究竟是什么药呢？

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近日中国国家药监局药品审评中心传出好消息，诺华公司旗下一款AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）的临床试验申请已经获得临床试验默示许可，意味着这款药物即将落地中国，而且患者可能只需支付30%的费用就能得到治疗，对无数患者而言将会是一个重要的好消息。

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据了解，这款注射液主要功能是治疗脊髓性肌萎缩症，患病之后，患者控制肌肉活动的神经细胞将会无法正常工作，也就是说，患者很可能逐渐丧失各种运动功能，甚至无法完成正常的呼吸、吞咽等活动。

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很多人虽然都没有听说过这种病，但是这种疾病的发生却并不少见，尤其是在新生儿中发病几率也很高，发病率达到六千分之一到一万分之一，而常规人群中每40~50人中就有一个人携带了致病基因。新生儿患病之后就会出现呼吸困难、发育迟缓等问题，腿部、脊柱等发育都会出现严重问题，而且随着生长其各项运动功能都会逐渐丧失，很多婴幼儿不满2岁就可能死亡，即使长大成人，也依然无药可用，一直饱受疾病困扰。

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到现在为止，全球能用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物仅有3种，诺华OAV101注射液落地中国对这些患者来说应该是一个非常好的消息，这款药已经在全球40个国家和地区获批，并且在临床上表现突出，只需一次静脉注射就能实现长期缓解甚至直接治愈。

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但是其高昂的价格依然让很多人望而却步，在国外的定价高达1348万一针，被喻为“天价神药”，很少有人用得起。但是很多国家都已经将其纳入医保，患者只需要支付30%费用就能使用。未来这款药物或将成为唯一的救命稻草，解决了患者无药可医的问题。

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【 脊髓性肌萎缩症|唯一救命稻草？1300万“天价药”将落地中国，厂商曾称：不算贵】值得注意的是，为了帮助脊髓性肌萎缩症解决治疗问题，我国也一直在努力，能够治疗脊髓性肌萎缩症的另一种药物诺西那生钠注射液也在2019年获批落地中国，这款注射药物如今也已经加入医保，单针价格从70万元直接降到3万元，让这款天价药成功走进寻常百姓家，解决了很多家庭的难题。