药品|天价抗癌药进医保，提升创新药品可负担性德尔塔|奥密克戎变异株|新冠肺

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2021年12月3日，国家正式公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》的调整结果。从结果中可以看出，新医保目录已覆盖多种新型靶向药物，其中包括用于治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗。这些价格高昂的创新药经过谈判后大幅降价，不仅缓解更多患者的用药压力，更进一步引导临床用药和治疗手段的优化升级，惠及更多治疗领域。随着今年1月1日新医保目录的正式启用，数以万计的多发性骨髓瘤患者受益于该政策。
“达雷妥尤单抗作为全球首个、国内唯一获批的靶向CD38全人源单克隆抗体，为焦急等待新疗法的复发和难治性多发性骨髓瘤患者及其家庭带去了新的希望。既往一些患者，疾病复发或一线治疗效果不佳，亟需更有效的治疗方案，然而治疗费用是摆在他们面前难以逾越的困难。” 中南大学湘雅二医院血液科主任彭宏凌教授感慨道，“如今达雷妥尤单抗纳入医保不仅让患者能够用得上、用得起创新药，更让我们这些临床医生看到更多治疗，甚至是治愈的可能性。”
据了解，达雷妥尤单抗注射液医保可报销范围为：与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者；以及单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。
规范治疗多发性骨髓瘤存在困难与挑战
近10年是多发性骨髓瘤临床和基础研究快速发展的10年，多发性骨髓瘤治疗进入“新药”时代。彭宏凌教授认为，在创新药品研发和临床诊疗技术提升的双重努力下，多发性骨髓瘤患者的疗效和生存时间不断得到提高，已逐渐成为可控的慢性疾病。在目前可供选择有效的众多方案中，选择最合适的治疗方案以达到个体化治疗最佳方案，成为多发性骨髓瘤治疗的新策略。“我们建议患者关注自己的身体情况，定期做评估，这样才能适时调整治疗方案。” 彭宏凌教授呼吁公众培养定期体检的自我保养意识。
但我国在规范多发性骨髓瘤治疗过程方面仍然存在困难与挑战。现有患者多为老年人且基数较大，老人支付能力弱，药物治疗的经济负担是治疗的核心障碍之一，这也导致停药率持续上升。因此亟需帮助患者提升治疗的依从性，实现早期、及时、足量、足程治疗，从而达到疾病可能的最大缓解、延长生存时间并提高生活质量。除此之外，老年患者普遍多有其他病症存在（如糖尿病等），治疗时需兼顾疗效与可耐受的毒副作用，在治疗方案的选择上也多有受限。
不过，随着越来越多创新药被纳入医保报销，我国MM患者的创新药可及性得到突破性的提高，患者用得上药、用得起药的问题逐步得到解决。
骨髓瘤免疫治疗时代到来，创新药进医保为患者带来临床治愈希望
多发性骨髓瘤的缓解深度是患者长期生存的重要预测因素。追求个体治疗所能达到的最深的缓解成为多发性骨髓瘤治疗的目标。据专家介绍，很多患者常常会问医生，多发性骨髓瘤有没有可能治愈或者与之长期和平共存？这是所有骨髓瘤患者发自心底的期待。
对此，彭宏凌教授指出：“多发性骨髓瘤的最终治疗目标是长期生存。免疫治疗时代的到来为患者实现更深缓解、更长生存提供了更好的治疗选择，虽然多发性骨髓瘤目前尚不能治愈，但是如果有创新治疗方案的出现，最终使患者与非多发性骨髓瘤人群的预期寿命相等，其实这就意味着多发性骨髓瘤患者在功能上已经实现了治愈。
2022年1月1日起正式实施的新版医保目录将部分骨髓瘤的创新药，包括达雷妥尤单抗注射液纳入了医保支付，这是国家重视百姓健康的具体体现。国家一直在致力于提高创新药物的可及性，让更多患者用得起、用得上，这是政策支持上的推动，能进一步减轻患者用药的经济压力，有助于长期和规范用药。
彭宏凌教授表示，这让我们在推动多发性骨髓瘤规范治疗时也有更多的信心。相信在国家推动和社会各方的共同努力下，多发性骨髓瘤终将成为可控的慢病，更多患者可以从先进的治疗方案、优惠的医保政策中获益。
采访人员张树波
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