氯苯唑酸|“淀粉人”救命药氯苯唑酸入医保，四川首张处方诞生人的价值|心理健康|国家卫生城

文章插图
陈玉成教授开出氯苯唑酸的四川首个医保处方
川观新闻彭英松
2022年1月10日，罕见病创新药物氯苯唑酸的四川首个医保处方，由四川大学华西医院心脏内科主任医师陈玉成教授开出。在与其他六款创新的、临床亟需的罕见病治疗药物一起纳入最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2021）之后，这是氯苯唑酸首次在四川开出的医保处方，也意味着四川的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者将迎来更多的治疗希望和生存获益。
临床认知不足、可支付性差，“淀粉人”诊疗面临双重困境
ATTR-CM是一种罕见的、进行性、致死性的疾病，国内诊断率不足1%，其发病原理在于不稳定转甲状腺素蛋白（TTR）异常解离并错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。基于此特殊的疾病成因，ATTR-CM患者也被称为“淀粉人”。
该疾病临床症状不典型，极易与心衰等常见心血管疾病相混淆。同时，该疾病认知不足，患者往往需要经过数次误诊、漏诊，才能得以确诊，但却由于前期的延误诊治而错过最佳治疗时间。ATTR-CM患者临床确诊后，如不进行对因治疗，平均生存时间仅为2~5年。长期以来，确诊后的“淀粉人”治疗均以对症治疗为主，缓解由于心血管异常带来的相关症状，部分患者甚至需要进行肝心移植来进行治疗。
2020年，全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床诊疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新希望。但由于罕见病患者人数相对较少，应用药物治疗的可及性和可负担性均较低，面临支付难题。因此，如何降低患者的用药负担，提升罕见病用药的可及性，成为罕见病诊疗过程中的巨大难题。
氯苯唑酸进医保，为“淀粉人”带来诊疗新希望
氯苯唑酸是缓解ATTR-CM的唯一对因治疗药物，随着这一药物进医保后在医院的切实落地，一方面，将极大减轻患者用药的经济负担，改善这一群体的治疗和生活。也很好的体现了国家医疗保障体系改革中，诊疗公平性的重要性，并使之得以贯彻。另一方面，有效可及治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖，推动临床医师提高诊疗的积极性，让更多ATTR-CM患者得到及时的筛查、诊治，进而推进我国ATTR-CM诊疗领域的全面发展。
【 氯苯唑酸|“淀粉人”救命药氯苯唑酸入医保，四川首张处方诞生】陈玉成表示：“氯苯唑酸进入国家医保，让更多ATTR-CM患者有药可医，为他们带来延长生命的希望。”