“早上看到这个激动人心的消息，眼泪止不住！从无药可医，到140万到70万到55万，现在进医保，这个过程我们经历了10年，足足等了10年。”
12月3日，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，看到脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液纳入医保的消息，SMA患儿妈妈阿晴（化名）哽咽了，终于看到了希望。
本次调整，共计74种药品新增进入目录，其中包括7种罕见病用药，包括“70万一针”的脊髓性肌萎缩症(SMA，罕见病)治疗药物诺西那生钠注射液，用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等罕见病药物的调入，意味着近年来多方呼吁的高值罕见病药纳入医保实现了零的突破。
11年前，阿晴的儿子呱呱落地，慢慢地，她发现孩子和其他孩子不一样，他不能像正常孩子一样抬头、转身，也坐不稳。开始以为是脑瘫，在做康复，至8个月大才确诊是SMA（脊髓性肌萎缩症）。“我特别记得那一天是3月18号，拿到确诊报告的时候，医生跟我说，不用再做康复了，做康复对小孩很伤，你还是带回去，怎么开心，让他怎么过，”因为按照以往的惯例，这样的孩子活不过两岁。“我出了医院大哭了一场，在家睡了两天，就重新振作起来了，我感觉我不能倒，我要给孩子一个积极阳光的人生，不管他两岁也好，20岁也好，起码他心态是要健康的。”阿晴辞了工作，全职陪伴孩子，能力范围内的带孩子到处走走。因着母亲的积极乐观，孩子尽管坐着轮椅，但乐观开朗，在学校与同学相处得很融洽。
然而，孩子从小到大没有站立过，也没走过路。现在全身肌肉萎缩，脊柱侧变非常严重，基本只有三根手指能动。但一针70万的药价一度让她无望。去年补充商业保险穗岁康上线后，诺西那生钠的自付费用降低到约18万，阿晴准备购买，今年下半年开始开展各项检查，准备实施用药。12月3日，又等来了纳入医保的好消息，“看到希望了”。
未进入医保前为自费药，售价为每支69.7万元/支，且需要反复注射。假如按照乙类医保报销70%至80%，并以最高不超过33000元/瓶的价格计算，患者个人可能为每针支付6000至9000元上下。远低于过去一针自费近70万元。
广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分科刘丽主任表示，天价药进入医保，再加上“穗岁康”，对罕见病患者非常有利。
采写：南都采访人员 李春花
【 患儿|70万元一针天价药纳入医保，罕见病患儿妈妈终于等到这一天】编辑：李春花

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