特效药|近60万一针的救命药、上百万的特效药……这些重磅药品进入医保目录医学部|支架|植入|解放军总医

12月3日，国家医保局公告2021年度医保目录谈判结果，本次共有120余种药品参与谈判，74种谈判成功，新纳入药品涵盖肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，其中不乏诺西那生钠注射液、瑞普佳等年治疗费用百万级别的罕见病“天价药”，新医保目录将于2022年1月1日起正式实施。

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诺西那生钠注射液：近60万一针的SMA患者救命药
诺西那生钠注射液为渤健研发的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物。2019年2月，诺西那生钠注射液在国内获批，成为中国首个治疗SMA的药物。
2018年起，我国出台了一系列政策鼓励罕见病研究、孤儿药的研发与引入、提升治疗可及性和保障能力，脊髓性肌萎缩症（SMA）也进入了政策推进的快车道。2018年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》[1]；同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。
据悉，今年已是诺西那生钠注射液第二次参与国家医保谈判。获知今年诺西那生钠注射液谈判成功的消息时，SMA患儿家长张先生难掩激动，“感谢国家听到了我们这些SMA患儿家庭的呼声，能让孩子活下去比什么都重要！”
中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授介绍， SMA是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，同时大部分新发的患者以儿童为主，治疗和照护负担重。随着药物可及性的提升，可以帮助更多中国医生积累临床经验，提升我国SMA整体诊疗水平。
瑞普佳：一年上百万的法布雷病特效药
瑞普佳为武田开发的法布雷病特效药，于今年4月正式在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，如得不到有效治疗，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，将严重危及生命。特效药的上市给全国300多位法布雷病确诊患者带来了希望，但由于此前药物未被纳入医保，一年动辄百余万的费用让绝大多数患者望而却步。
今年5月，30余位法布雷患者求助人民日报健康客户端，表示“一年药费百余万，有药却用不起是我们共同的痛”，呼吁法布雷特效药能够早日进入医保。
“以前一年一百多万的药费可望不可及，但如果自费的费用降到10万甚至是20万，那就算省吃俭用、砸锅卖铁也要用上这药。”法布雷患者家属告诉采访人员。
信迪利单抗：适应症覆盖4大常见癌种明星抗癌PD-1
信迪利单抗是礼来和信达共同合作研发的PD-1抑制剂，也是此次医保谈判中受关注度较高品种，本次信迪利单抗四项已获批适应症均成功纳入国家医保目录。2019年医保国谈中，信迪利单抗是唯一进入国家医保的PD-1抑制剂，批准的适应症是用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤，本次也成功续约。经过医保谈判后，信迪利单抗的价格降低为2843元/100mg，降价幅度达到64%，再按照70%的比例进行医保报销，使用信迪利单抗3个月只需自费6823元。
此次最新医保谈判公布结果中，信迪利单抗新纳入的三项一线适应症包括鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌以及肝癌，均为中国高发瘤种，在中国尚有巨大的未满足需求。加入医保后，信迪利单抗预计将覆盖更广大的肿瘤患者群体，同时进一步提高这一免疫抗癌疗法的可及性。
醋酸艾替班特注射液：遗传性血管性水肿特效药，中国首个且目前唯一
醋酸艾替班特注射液（飞泽优）为武田研发的罕见病创新药，于今年4月获批于我国上市，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作，可帮助患者降低因喉头水肿带来的致命窒息风险。
《罕见病诊疗指南》（2019年版）统计数据显示，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%2，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于没有急性HAE发作的针对性治疗，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本中含有导致水肿的血浆蛋白酶及其底物，可能加重血管性水肿。
“中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物，患者终日生活在恐惧中，身体各部位的水肿发作严重影响他们的生活质量，尤其是急性喉头水肿发作甚至可能危及生命。因此，非常高兴醋酸艾替班特注射液能够被纳入医保，为患者的急性发作治疗提供了及时的解决方案，向‘零发作’的治疗目标迈进了至关重要的一步。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示。