凯泽百|“儿童肿瘤之王”有了新药，百济神州凯泽百正式获批主任|黑色素|北京国丹白癜风医

8月17日，采访人员获悉，百济神州的凯泽百?（达妥昔单抗β，QARZIBA?）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及复发或难治性神经母细胞瘤患者。

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目前，该药是我国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。神经母细胞瘤起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占 8%至10%，死亡率却占到15%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁，超过半数患者为高危型。在中国，神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万（0-14岁儿童），每年新发患儿人数约为2500例。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”。
根据此前研究，凯泽百治疗高危神经母细胞瘤患者5年无事件生存率达57%，显著提升15%；5年总生存率达64%，显著提升14%；同时，显著降低了疾病复发风险16%。相关研究显示，凯泽百治疗复发或难治性神经母细胞瘤的客观缓解率（ORR）约50%，3年无事件生存率为57%，3年总生存率为71%，提高了复发或难治性神经母细胞瘤患儿的远期生存。
【 凯泽百|“儿童肿瘤之王”有了新药，百济神州凯泽百正式获批】采访人员注意到，在国内正式获批之前，借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”特殊政策，经由国家相关规定及批准，凯泽百已经在2020年11月落地海南博鳌，第一时间用于儿童神经母细胞瘤患儿救治，缩短患儿的等待期。截至国内正式获批前，凯泽百通过“先行先试”的绿色通道政策，已经惠及近30位神经母细胞瘤患儿。
在全球范围，凯泽百于2017年获欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗一岁以上的高危神经母细胞瘤患者，以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。
来源：北京日报客户端 | 采访人员袁璐
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