杀手|“婴儿杀手”被克制，药监全球同步批肌萎缩新药第一附属医院|福建医科大学

时至今日，脊髓性肌萎缩症仍是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。采访人员8月9日获悉，国家药监局经优先审评资格认定后，已正式批准全球首个脊髓性肌萎缩症口服创新药利司扑兰上市。
呼吸、吞咽、行走，这些健康人与生俱来的本能，却是脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿终生梦寐以求却难以获得的幸运。囿于病床，他们往往要伴随呼吸机和轮椅生存，一寸一寸地丈量这个世界。
自1996年起，每年的8月被定为全球SMA关爱月。在今年的SMA关爱月中，由中国妇女发展基金会主办，来自首都医科大学附属北京儿童医院、安徽医科大学第一附属医院、复旦大学附属儿科医院、福建医科大学附属协和医院、山东大学齐鲁儿童医院、浙江大学医学院附属儿童医院的多学科专家团队纷纷走进各地的SMA患者家庭，不仅为他们送去专业医学支持，也为他们带去细致的居家照护建议与重拾希望的信心和力量。
相关专家介绍，脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病，且属于最常见的遗传疾病之一。这一疾病会影响患者的运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官，甚至威胁生存。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%都会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。
专家表示，SMA的治疗就是在与时间赛跑，SMA患者越早诊断，越早开始有效治疗效果也就越好。
目前，我国已高度重视相关创新药的快速审批。今年3月，《国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》明确提出，要继续深化医药卫生体制改革，完善创新药物快速审评审批机制，加快临床急需和罕见病治疗药品审评审批。
【 杀手|“婴儿杀手”被克制，药监全球同步批肌萎缩新药】这次经国家药监局优先审评资格认定，罗氏制药最新研发的全球首个SMA口服创新药利司扑兰已正式获批上市，为患者带来了全新的治疗选择和希望。快速审批的新机制，也让国内患者几乎与全球同步用上了最新治疗药物。