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多发性硬化(MS)是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病 , 好发于20-40岁的中青年 , 是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一 , 一般来说 , 女性的患病率约是男性的2倍 , 因此这种疾病又称为“美女病”;而男性患病也不容忽视 。 复发型多发性硬化是MS最常见的类型 , 约85%的患者确诊时为此分型 。
MS患者如果不及时治疗 , 随着时间的推移 , 患者会出现多次复发 , 残疾不断进展 , 患者预期寿命比健康人群平均缩短7年~14年 。 疾病修正治疗(以下简称DMT)是国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗 , 是目前主流疗法 , 有助于减少和减轻复发的频率和残疾严重程度 。
今天 , 渤健旗下两款治疗多发性硬化的新药——富马酸二甲酯肠溶胶囊(特菲达?)和氨吡啶缓释片(复彼能?)两款新药在国内正式上市 , 开启我国多发性硬化治疗新时代 。 这两款药物均可用于治疗多发性硬化(MS) , 前者兼具良好疗效及安全性 , 可以更好地满足MS患者对治疗的不同需求;后者则是我国首个用于改善MS成人患者步行能力的治疗方法 , 实现了治疗零突破 。
2020年12月 , 由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示 , 处于辍学或失业状态的MS患者中 , 近90%是由该疾病导致的;参与此次调查的患者中 , 由于缺乏疗效或存在副作用 , 三分之一的患者终止了疾病修正治疗 。
首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任暨中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示:“MS病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性 , 个体化治疗至关重要 。 药物上市及其临床应用将为患者带来全新选择 , 可以为患者提供更多的治疗选择 。 ”
中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授表示:“有研究显示 , DMT治疗越早越好 , 患者在确诊后马上开始DMT治疗和等待2年后再开始治疗 , 长期残疾进展方面的获益有显著性差别 。 ”
步行能力障碍是MS疾病的一个关键不良特征 , 高达85%的MS患者将步行障碍视为他们的初始症状 。 然而 , 自1926年我国发现首例多发性硬化病例后 , 在过去长达95年的时间里 , 我国临床一直缺乏能有效改善多发性硬化患者行走能力的药物 。 复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示:“在所有MS的症状中 , 步行障碍对MS患者的日常生活质量影响最为严重 。 不但限制他们的工作能力 , 还会影响患者的心理健康 , 对个人和家庭造成严重的精神和经济负担 。 希望两款药物上市后 , 能加速进入医保进程 , 尽早被纳入医保报销范围 , 让更多的MS患者和家庭受益 。 ”
【患者|这种病被称为“美女病”,三分之一患者曾停止疾病修正治疗】新民晚报采访人员 左妍
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