治疗|聚焦儿童成长关键期健康管理第二届武田中国儿科高峰论坛开幕昨天

文章插图
昨天， “童梦天空抑起罕卫”第二届武田中国儿科高峰论坛召开。国内外儿科领域专业人士，围绕儿童中枢性性早熟（CPP）、儿童法布雷和戈谢病等儿科疾病的诊疗现状及最新治疗方案等前沿热点话题展开讨论，重点关注提高儿童成长关键期的疾病早期干预和早诊早治，呼吁共同打造创新儿童健康服务体系。
本次论坛中，众多专家就如何提升中国儿童生长发育健康与疾病防治科技水平展开了深入探讨。北京大学第一医院丁洁教授表示：“改革开放以来，我国儿童健康管理和儿科疾病防治工作取得了卓越成效，但是与国际领先水平相比，还有很长的路要走。我们需要进一步强化基础研究和科研成果转化能力，完善儿科领域人才培养体系，打造适应中国儿童生理特征的健康发展体制机制，助推我国儿童健康管理的高质量发展。 ”
国内外儿科专家强调，对许多儿科疾病而言，在儿童成长关键期的早期干预、早期诊断和治疗至关重要。以CPP为例，由于第二性征过早发育及性成熟，可能导致患儿产生相应的心理问题或社会行为异常。中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬教授表示：“CPP疾病对患儿的身心健康均有严重影响，幸运的是，目前在中国， CPP治疗已形成常规化、标准化的诊疗方案。从目前国内外研究结果和临床实践可知，使用GnRHa类药物可对性发育进程起到抑制作用，通过及时治疗可延缓CPP患儿的骨龄进展，最终改善患儿成年后身高，同时避免过早出现月经初潮、防止患儿出现某些不良心理行为等问题。 ”
儿童罕见病的诊治也成为本次会议的热点话题之一，与会专家围绕以法布雷病、戈谢病为代表的罕见病在儿童时期的诊治方案展开了一系列讨论。其中法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积症，患者手脚有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如果得不到有效治疗，将危及生命。复旦大学附属儿科医院党委书记徐虹教授表示：“法布雷患者往往在儿童和青少年时期就出现临床症状，且症状会随时间推移而逐渐加重，如不尽早治疗将显著增加进行性多系统疾病风险。儿童时代启动酶替代治疗可有效缓解法布雷的临床症状、延缓或阻止进展性器官损伤，因此对于这些患儿来说，需高度重视疾病的早期诊断和治疗。 ”
另一个会上热议的罕见疾病戈谢病，患者由于体内缺少一种葡萄糖脑苷脂酶，导致不能降解的糖脂类物质在全身多脏器累积，常常在儿童时期就出现中重度肝脾肿大、贫血、中重度血小板减少、骨骼受累等症状，严重者可发生脾梗死、脾破裂，甚至危及生命的出血情况；且约有30%-80%的儿童/青少年起病的患者会出现发育障碍。中华医学会儿科学分会副主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任罗小平教授表示：“戈谢病是为数不多有特异性药物治疗方法的罕见病。儿童患者如能及时接受酶替代治疗并做到长期坚持，可改善并维持生长发育，回归正常的生活”
作为论坛主办方，武田宣布，已将用于CPP治疗的3个月缓释长效制剂抑那通?（注射用醋酸亮丙瑞林微球）正式引入中国，将为中国CPP患儿的规范化持续治疗提供更为便利的选择，有助于进一步提高患儿治疗依从性及满意度、改善患儿家庭生活质量。在罕见病领域，武田用于治疗法布雷病的酶替代治疗药物瑞普佳? (阿加糖酶α注射用浓溶液)已在今年4月在中国正式上市，此外，用于治疗1型戈谢病创新治疗药物维葡瑞?（注射用维拉苷酶α）也已获批进入中国，预计将在近期上市。
【治疗|聚焦儿童成长关键期健康管理第二届武田中国儿科高峰论坛开幕】新民晚报采访人员左妍

治疗|聚焦儿童成长关键期健康管理 第二届武田中国儿科高峰论坛开幕

治疗|聚焦儿童成长关键期健康管理第二届武田中国儿科高峰论坛开幕