恶性肿瘤|从仿制到原研，中国抗肿瘤药研发一甲子完成质的飞跃( 三 ) 中国医学科学院肿瘤医院|恶性

【 恶性肿瘤|从仿制到原研，中国抗肿瘤药研发一甲子完成质的飞跃】1998年国家药品监督管理局（NationalMedical Products Administration, NMPA）成立，标志着我国药品科学管理进入了一个新时代。在抗肿瘤新药临床试验平台和技术体系建设的过程中，国家给予了高度重视和支持。1996年在“九五”期间，国家设立“1035工程”，全面布局我国药物创新体系建设，药物临床试验质量管理规范（goodclinical practice, GCP）平台建设是其重要的组成部分之一；2004年“十五”期间，国家设立“863”计划课题，继续支持抗肿瘤新药临床试验GCP平台建设；从2008年开始，国家在“十一五”、“十二五”和“十三五”期间设立“重大新药创制”科技重大专项，对GCP平台建设给予持续支持，促使中国抗肿瘤新药临床试验GCP平台建设得到了长足和持续发展。与此同时，中国药物临床试验法律法规建设也在不断完善。2017年中国成为人用药品注册技术国际协调会议（InternationalConference on Harmonization of Technical Requirements forRegistration of Pharmaceuticals for Human Use, ICH）成员，标志着中国已经进入国际新药研发的第一梯队。截至2020年12月31日，在NMPA网站上登记的全国药物临床试验机构共1974个，其中抗肿瘤药物临床试验机构894个。
3.中国医学科学院肿瘤医院倡导和推行抗肿瘤新药临床试验科学方法取得的成绩：1960年，中国第1个抗肿瘤新药N-甲酰溶肉瘤素的临床试验在中国医学科学院肿瘤医院开展，拉开了中国抗肿瘤新药临床试验的序幕。当时中国并无临床试验相关法规，所以只能参照美国FDA的方法开始Ⅰ～Ⅱ期临床试验，从推荐的初始剂量开始进行剂量递增试验，并观察肿瘤体积的变化和不良反应。药物代谢研究由于需要同位素标记，由药理专家进行。那时医院尚无伦理委员会，试验开始前院长组织几位有关专家听取药理专家的报告加以论证，并审阅通过试验计划。令人鼓舞的是第3例患者即一位晚期睾丸精原细胞瘤患者取得了明显疗效。后通过继续收治睾丸精原细胞瘤和淋巴瘤患者，确定了N-甲酰溶肉瘤素的临床疗效。1962年，中国首次派出以钱信忠为领队的代表团前往莫斯科参加第八届世界肿瘤大会，由吴桓兴教授报告的N-甲酰溶肉瘤素的结果和北京协和医院宋鸿钊教授报告的高剂量化疗治疗绒毛膜上皮癌的论文，被大会赞誉为药物治疗有效控制肿瘤的典范，起到很好的示范作用。
中国医学科学院肿瘤医院建院初期，由于缺乏规范的临床试验指导方法等原因，积累了一些经验教训。当时社会上对确定抗肿瘤药物的疗效仍存在争议，建立科学规范的评价方法是当务之急。因此，中国医学科学院肿瘤医院从1964年开始于报刊上不断发表抗肿瘤药物临床使用方法的文章。1978年以后，中国医学科学院肿瘤医院内科从1985年开始每年在全国各地举办肿瘤内科学习班，到2005年共举办了15届，从2007年肿瘤内科学习班改名为中国肿瘤内科大会，到2020年共举办了14届。随着时代的推移，抗肿瘤药物临床研究越来越多。从1995年开始，中国医学科学院肿瘤医院内科举办抗肿瘤药物GCP培训班，之后改名为中国抗肿瘤药物GCP培训班，被誉为“中国抗肿瘤药物临床研究的黄埔学校”，到2019年共举办了13届。这些学习班、大会和培训班系统介绍内科肿瘤学、抗肿瘤新药临床试验方法、临床肿瘤学及相关领域的新进展和新理念，为推动我国内科肿瘤学的学科建设和抗肿瘤新药临床试验的规范化、正规化开展起到了积极的作用。2014年，“抗肿瘤新药临床评价研究技术平台的建立与推广应用”获得教育部高等学校科学研究优秀成果奖科技进步奖一等奖、中华医学会科技奖一等奖、中国药学会科学技术奖一等奖和华夏医学科技奖一等奖。
4.国家癌症中心中国医学科学院肿瘤医院GCP平台的建立和发展：1996年，中国医学科学院肿瘤医院成立中国第1个抗肿瘤药物临床试验伦理委员会；1997年，中国医学科学院肿瘤医院成为国家第一批抗肿瘤药物临床研究中心；2001年成为国家科学部认可的第一批国家级新药（抗肿瘤药）临床研究中心；2017年正式将GCP中心列为中国医学科学院肿瘤医院一级职能处室，统一管理和执行医院所有注册临床研究、研究者发起的研究及横向科研课题的相关工作；2020年，GCP中心被评为北京市示范性研究病房。近年来，GCP中心先后得到中国NMPA、美国FDA、欧洲药品管理局、日本医疗器械审评审批机构等国内外药物监管机构的稽查核查认可，并开展了广泛的合作研究。