4月28日，医务处组织召开了一场由30多位专家参加、针对张女士PNH治疗的临床及管理多学科会诊（MDT），为同情用药的顺利实施保驾护航。张抒扬线上参会，血液内科、放射科、核医学科、神经科、药剂科、医学科学研究中心、临床药理中心、科研处、医务处专家依次发言，深入分析患者病情，探讨实施同情用药的可行性。经过讨论，大家一致认为，患者病情具备同情用药的迫切需求，协和团队将齐心协力创造条件，打通“堵点”，依法依规完善程序，探索出一条可行之路。
MDT的顺利召开按下同情用药的“快进键”。方向确定了，剩下的就是推进。此时距离张女士完全断药仅有短短的45天，这是一项与时间赛跑的生命接力。当日下午，协和医院就召开了伦理委员会会议，进行伦理审查，分析评估伦理风险，此后又多次就相关伦理问题进行讨论。药监局按照《药品管理法》规定，在合法合规的前提下全力推进临床试验的审批流程。诺华中国快速推进用药审批流程，总部和中国30多名员工、每天1到2个会议、近千封邮件往来，不分昼夜紧密配合。
用药迫在眉睫，患者也有强烈的求生意愿，但药物副作用和用药风险依然存在。在充分沟通获益与风险的基础上，协和专家进行了严谨的伦理审核批准和充分知情同意。
所有的流程都在有条不紊地推进，但不到最后一刻，谁也无法预料结果。医患双方均在煎熬和希望中等待着。
不负“患者性命相托”的期望
经过两个多月来多方不懈努力，终于完成了同情用药的MDT会诊讨论、患者知情同意、同情用药申请、伦理审批和同情用药申报等流程。6月11日，药品从瑞士寄出。北京海关得知此药为救命药后，13日晚加班清关直至深夜。14日上午10点，工作人员发来照片，“药物已从海关运出，并做完消杀，向医院奔赴而来”。为张女士同情用药而特别建立的微信工作群里一片欢腾之声。“直到这一刻，我们悬着的心才真正落下来。”诺华肿瘤医学部负责人童玉说。

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主任医师韩冰向张女士充分知情同意，患者签署知情同意书。
“终于可以接受赠药了。在此衷心感谢每一位老师，为挽救患者生命的付出，也希望通过我们的努力，可以缓解患者的病痛，为这些罕见病患者点亮一盏希望的灯。”韩冰百感交集地说。
新药抵达医院后，药剂科对药品进行十余项内容的验收，采用“专人管理”及“专账管理”，并密切关注使用环节中的用药安全。
与此同时，张女士已经接到通知，来协和医院报到。血液内科专门为她腾出床位，进行临床用药观察，确保用药安全。
14日下午，一个简单而隆重的“同情用药捐赠仪式”在北京协和医院举行，院长张抒扬、副院长杜斌以及多个科处室负责人，国家药监局、罕见病联盟、诺华中国代表出席，共同见证国内首例罕见病同情用药捐赠的成功实施。
席间反复被提到的词，就是“奇迹”。多少个长程通话，多少不眠之夜，打通每一个节点，衔接每一个环节，仿佛一群身着各色运动服的运动员，从不同的方向向着同一个救人的目标拼命奔跑，这不仅彰显了人道主义的光辉，也展现了科技发展和社会进步的伟力。
“与时间赛跑”的故事，几乎每天都在北京协和医院上演。就在2019年6月，协和采用“一次性进口”途径申请治疗肾上腺皮质癌特效药米托坦，打开了罕见病特效药快速进口的希望之门。
张抒扬院长满怀感情地说：“医者的使命就是拯救千千万万患者的生命。我们通过努力走到今天，也让自己的生命变得更有意义。这个案例中有很多的机制创新、路径创新，可以起到示范作用，使更多类似的患者得到帮助。这跨越数万公里的珍贵药品，承载了罕见病患者和家庭的希望，体现了协和医院‘以人民为中心，一切为了患者’的责任担当，凝聚了社会各界的爱心和力量，更体现了中国共产党领导下的社会主义制度的优越性。我们也很自豪，能以这样一件为群众办实事的实际行动，迎接中国共产党的百年华诞。”
“我将以更加积极乐观的人生态度和坚持到底的信念，继续回报社会。一定会让大家看到，一切付出都是值得的。”国内罕见病同情用药的首位获益者张女士噙着眼泪无比动情地说。
来源 北京日报客户端|采访人员 孙乐琪通讯员 陈明雁 王晶
编辑 蔡文清
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