阿尔兹海默病|18年！美国终于批了一款治疗阿尔茨海默病新药( 二 ) 阿尔茨海默病

【 阿尔兹海默病|18年！美国终于批了一款治疗阿尔茨海默病新药】因此，不难想象，在这样漫长而巨大的痛苦面前，任何一点新药，哪怕只是有一些飘忽不定的效果，也是患者和家属的希望，使得他们像溺水者一样，用尽力气去抓住这一根救命稻草。
简单说：多一个治疗选择，多一个治愈机会。
FDA史上最具争议的
决定之一
这款新药获得FDA的有条件批准固然有里程碑上的意义，但也是FDA史上最具争议的决定之一，更是引发了FDA药物审批标准的重大争议，以至于美国生物医疗行业媒体STAT在获批当天的头版连发三条相关报导，头条则是一篇措辞严厉的评论，标题指出FDA此举乃是“改变自身规则，存在巨大风险”。
在一次激烈的会议上，有FDA咨询委员会建议不批准该药，并严厉斥责FDA工作人员“过于积极的观点”。在这次会议上，约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院的流行病学家Caleb Alexander直指，批准这种药物上市“将完全破坏我们的监管体系”。
一边是百万患者的呼声；一边是此起彼伏的质疑之声。FDA在两难中犹豫不决，直到按照规定不得不做出决定的这一天，才最终宣布，批准该药上市。
在6月7日宣布批准该药物的声明中，FDA强调了阿尔茨海默症的影响之大：“这是一种影响620万美国人的疾病……是一种毁灭性的疾病，对被诊断为该疾病的人及其亲人的生活会产生深远影响。”
该声明还强调，Aduhelm代表了一种首创的、第一次影响疾病进展过程的疗法，此次是通过“加速审批”程序获得批准。它满足了三个条件：用于治疗严重疾病；相对于现有疗法具有显著优势；具有改善替代终点或临床终点。
FDA希望借此，“更快地将疗法带给患者，同时刺激更多的研究和创新"。
FDA在作出批准一个新药上市的决定时，科学有时并不是唯一的考量，来自患者的呼声、社会的压力，乃至鼓励药企创新的愿望，都会影响最后的决定。
美国阿尔兹海默病协会首席科学家玛丽亚·卡里略承认，“试验数据有很多问题”，但一想到AD患者如今残酷的生存现状，该协会还是支持给患者尝试的机会，而不是寄希望于数年之后的某一款药物。
贾龙飞则表示，如果后期临床试验结果证明Aduhelm有效，该药将来就可以作为是一款确定对AD有效的治疗药物。而且基于现在临床上对这款治疗AD药物的需求，它一定会被广泛地推广和使用。“我相信，如果后续的严格临床试验出现疗效不确切的情况，FDA会对这款药物进行退市处理，这个不存在任何争议。当然，如果证明这款药物是有效的，不管是患者还是FDA还是我们医生，从各个角度来讲，大家都是欢迎的。”
综合新华社、八点健闻、健康界、医学界报道

来源:武汉晚报