品种|让救命药不再短缺小品种药（短缺药）是部分患

小品种药（短缺药）是部分患者急需的救命药，但由于利润低、市场需求小，过去经常断货，不少患者被迫购买价高的进口药。
【品种|让救命药不再短缺】救命药短缺、价格高昂但又无法取代，患者群体稳定用药究竟应该如何保障？采访人员了解到，为有效保障患者用药、解决患者用药难题，近年来，工业和信息化部会同有关部门，持续指导企业建设小品种药（短缺药）生产基地，深入开展医药行业供给侧结构性改革。到2020年年底，我国已实现100种小品种药（短缺药）的生产目标。
利润低、需求小短缺药患者一度无药可用
小品种药（短缺药）是指临床必需、用量小、市场供应不稳定、易出现临床短缺的药品。这类药品是部分患者的急救药、救命药、治病药，关系个人健康、家庭幸福、国家安全。
2017年年初，由于原料药缺乏，全国范围出现大面积青霉胺片断货停产，不少肝豆状核变性患者家属通过微博寻求帮助，引发社会广泛关注。
“肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病，在国内，患者常被称为‘铜娃娃’ 。 ”上海市儿童医院医生张婷介绍，由于患者自身无法正常代谢铜元素，需要按时服用青霉胺片辅助治疗，一旦脱离药物治疗，患者会出现肢体变形、不能说话、不能行动等症状， “以前青霉胺片供应不稳定，给患者带来了很大困扰” 。
昔日的缺货、断货，如今已不复存在。在位于上海市浦东新区新金桥路905号的上药信谊厂内，一条专门生产青霉胺片的生产线持续运转，守护着全国患者的用药安全。
“当时青霉胺片大面积缺货、断货，究其根本还是产业链上游原料匮乏，我们下游的药企也没办法。 ”上海医药副总裁、上药信谊董事长顾浩亮说，为有效解决小品种药患者用药难题，上药信谊与江西东风制药有限公司签订了10年协议，由江西东风投资1000万元新建原料药独立车间，及时解决了青霉胺片的短缺问题。同时通过引进国际原料药，解决了原料药供应的燃眉之急。
顾浩亮表示，小品种药问题成因复杂，其供应问题由来已久。除了原料药短缺，还有工艺、环保、市场、成本等制约因素，稳定保供是世界性难题。
积极协同产业链上下游，创新设立药联体
事实上，小品种药的供应保障问题很早就得到了国家有关部门的高度重视。
2017年6月27日，原国家卫生计生委联合国家发展改革委、工业和信息化部等部门共同发布《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》。 2018年1月，工业和信息化部进一步会同有关部门印发《关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》（以下简称《通知》），针对小品种药市场用量小、企业生产动力不足的实际情况作出部署。
《通知》指出，建设小品种药集中生产基地的企业应是医药工业百强企业，拥有20种以上小品种药生产文号和原料药配套生产能力，符合在产药品（疫苗）剂型全、质量控制能力强、配送网络覆盖广等要求，能够履行稳定生产和保障供应的责任义务。
“经过考察评估，国家认定上海医药集团股份有限公司等6家重点企业牵头组建联合体，建设集中生产基地。 ”顾浩亮说， “联合体通过协调解决小品种药文号转移、委托生产、集中采购、供需对接等问题，支持企业集中产业链上下游优质资源，推动落实集中生产基地建设目标任务。 ”
联合体的成立和小品种药集中生产基地的建设，有效保障了我国小品种药的生产供应。工业和信息化部数据显示，到2020年年底，我国已如期实现100种小品种药的集中生产和稳定供应。
顾浩亮认为，要解决小品种药的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。
为此，上海医药联合全国26家企业共同成立全国首个小品种药（短缺药）供应保障联合体（以下简称“药联体”），成员单位覆盖贸易、原料、辅料、包材、制剂、研发等产业链上下游生产企业。药联体通过建设小品种药新厂、引进国际原料药和研发药品制剂，以解决原料药的保供和制剂的生产工艺问题。
“同时，为恢复药品的保障供应，企业从患者用药需求出发，提升生产供应量，保障患者用药，我们与国家卫健委商议撮合药品价格，以减轻患者治疗负担，确保短缺药不再短缺。 ”顾浩亮说。
顾浩亮表示，未来上海医药将进一步发挥药联体平台作用，也希望更多企业加入药联体，通过平台加强与政府间的沟通，促成市场化的保供机制。同时，丰富基地保供产品范围，加强协作，进一步加强小品种药创新研发，让药联体发挥更大价值。