吃药靠掰、用量靠猜……儿童用药困局该如何破解？( 二 ) “很多药由于苦

“但儿童作为特殊的用药群体，用药安全需要给予更多关注。 ”王晓玲表示，儿童脏器和身体机能尚不成熟；不同年龄段儿童的身高、体重、体表面积、组织器官、内脏功能等差别较大，对药物的吸收、分布、代谢、排泄，以及所患疾病与成人相比存在差异。此外，由于年幼儿童不具备语言表达能力或表达能力差，药物使用后不良反应发生可能更隐匿，更难发现。
由于儿童身体尚未发育成熟，儿童肝肾对于药物的代谢能力和不良反应耐受性与成年人存在明显的差异，长期过度服用或不当服用将对儿童造成不可逆的影响。
周期长利润低企业研发动力不足
从儿童用药市场规模来看，近年有增加之势。有调查数据显示，全球儿童药物市场规模呈逐年上升趋势， 2018年全球儿童药物市场规模约为973亿美元，较上年同比增长3.4% 。 2013年-2018年，全球儿童药物市场规模年均复合增长率为3.76% 。
但增长的市场规模没能带来厂商的竞逐。事实上，近两年为解决儿童药品适宜剂型规格缺少、企业研发和生产动力不足等问题，国家卫健委牵头，联合国家药监局、工信部等部门先后于2016年5月31日、2017年5月26日、2019年7月22日发布三批《鼓励研发申报儿童药品清单》（以下简称《清单》），共105个品规，指导和鼓励企业研发申报。
但企业动力仍有不足。此前，为了解和跟进鼓励研发儿童药品清单的相关药品进展，国家卫健委药政司委托国家卫健委儿童用药专家委员会、首都医科大学附属北京儿童医院联合成立课题组（以下简称“课题组”），对《清单》发布后儿童用药现状的改善情况进行调查评估。根据评估情况来看，自2016年6月1日至2020年12月10日，三批清单药品中，有8个鼓励申报品规已上市；22个鼓励申报品规已申报还未上市， 75个指定品种未申报。
从企业反馈来看， 71%的企业认为《清单》中品种研发难度大，从经济效益、适应症、临床用量、技术难度、鼓励政策、知识产权保护、剂型等方面来看，品种研发成本较高。
“研发难度大，产品利润低，是难吸引药品生产企业的主要原因之一。 ”长期专注儿童用药的达因药业集团总裁杨杰表示，儿童药生产工艺往往比成人药要求更高，且规格小工艺复杂，成本也高。同时，多数儿童药由于口味的要求添加矫味剂，也是额外的成本。再加上，儿童的常见病往往都有季节性，在发病低的时间段，生产线闲置，摊销成本增高；较成人药不够庞大，且各年龄层的不同用药以及仅可供儿童使用的特殊剂型、规格的药品使市场过于细化，市场规模受限。
杨杰坦言，儿童用药规格小，剂量准确性要求高，剂型和顺应性个体化明显，临床试验实施难度大，但同时，定价没有优势，成本高，投入大，导致很多企业不愿意投入财力或精力。所以提高企业投入回报率，是激发企业提高儿童药物研发动力的关键所在。
政策亟待优化
对于解决目前儿童用药不足现状，专家指出，制定延长儿童药物的保护期、税收减免等优惠政策，鼓励药厂研发和生产的积极性，加大儿童新药的开发力度，研发符合儿童用药特点、安全有效、更适合儿童使用的新型制剂。
“虽然近年来儿童用药政策有所改善，但综合来看，吸引力仍然不足。 ”杨杰说，在实际操作上，儿童用药虽有一些优惠政策，但在药物采购、定价层面缺乏强制规定，政策的连贯性、系统性及精准性有待完善。
杨杰认为，目前我国儿童用药存在药品品种、剂型、规格少，顺应性差及说明书不完善等问题，解决我国儿童用药问题是一项长期复杂的系统工程，涉及研发、生产、使用、监管、定价、医保、税收等多领域多部门。 2019年新修订的《药品管理法》明确将儿童用药纳入鼓励和支持范围，为儿童用药的发展提供了法律保障，她建议下一步加强各部门间的沟通协调及引导，做好配套政策法规的制定完善和落地实施。遵循“量身定制儿童用药”的总体思路，由政府牵头，发挥企业主体作用，联合医疗及科研机构、制药企业、药品监管部门等相关部门和机构，制定具有我国特色的儿童用药政策法规，保障我国儿童用药的可及性和安全性。
“但由于我国定价按‘差比价原则’ ，即按活性成分含量来计算价格，导致儿童药价格无优势。 ”陈永法说。
陈永法认为，可借鉴国际举措，建立鼓励儿童用药研究开发、生产的配套政策，如设立专项儿童用药研究基金，为儿童药研究开发、审评审批提供技术指导，设立市场独占期或延长期，对儿童药生产企业给予税收减免等产业扶持政策。同时，在儿童药定价及医保支付政策上给予保护，提高儿童药经济收益。