治疗|广西妇幼成功完成广西首例诺西那生钠注射患儿成功接受诺西那生钠注射

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【治疗|广西妇幼成功完成广西首例诺西那生钠注射液鞘内注射】患儿成功接受诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。广西新闻网通讯员梁路斯供图
广西新闻网南宁1月28日讯（采访人员陶媛通讯员文俊骁黄慧娴）1月26日，一名3岁1个月的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿在广西妇幼保健院成功接受诺西那生钠注射液（SPINRAZA）鞘内注射治疗，标志着医院儿童神经内科团队成功完成广西首例诺西那生钠注射液鞘内注射，将为更多的SMA患儿带来新的希望。
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治疗前，康复科医师对SMA患儿进行运动功能评估。广西新闻网通讯员梁路斯供图
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多学科网络学术交流会分享SMA患儿诊疗经验。广西新闻网通讯员梁路斯供图
作为中国SMA诊治中心联盟（ASCC）成员单位、广西唯一一家ASCC医疗机构，广西妇幼保健院成立了由儿童神经内科、重症医学科、儿童呼吸内科、康复科、营养科、遗传内分泌科、脊柱外科及护理人员组成的多学科协作团队，共同致力于推动广西SMA规范化诊治管理进程。为顺利完成广西首例诺西那生钠注射液鞘内注射，医院积极做好各方筹备工作，并于1月25日晚与湖南省儿童医院举行多学科参与的网络学术交流会，共同分享SMA患儿诊疗经验及探讨SMA诊疗进展。患儿首次鞘内注射成功后，团队还将为患儿的后续随访及持续治疗做好保障。
据介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者可能丧失行动能力且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，如不进行治疗，大多数SMA-I型患儿在没有呼吸干预的情况下无法活到两岁。诺西那生钠注射液（SPINRAZA）是全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物，于2019年4月28日正式在中国上市。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，可提高SMA患者的SMN蛋白水平，从而改善运动功能并提高生存率。目前，已有近140例SMA患者使用诺西那生钠治疗，经治疗，临床症状得到不同程度改善。而在诺西那生钠注射液获批之前，国内SMA患者无有效治疗手段，疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。