药明康德|罕见病专栏 | 一周罕闻药事（10.2-10.8）

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神经系统疾病
9月30日，卫材公司（Eisai）宣布，在与美国FDA磋商后，已启动一项3期临床研究MOMENTUM 1（304研究），评估将lorcaserin作为Dravet综合征患者辅助治疗的疗效、安全性和药代动力学特征。 >>阅读更多 10月7日， Y-mAbs Therapeutics宣布，美国FDA已授予双特异性抗体疗法nivatrotamab孤儿药资格和罕见儿科疾病认定，用于治疗神经母细胞瘤（NB）。 >>阅读更多 8日， Cerecin公司宣布，美国FDA已授予其在研疗法tricaprilin罕见儿科疾病认定，用于治疗婴儿痉挛症（IS）。 >>阅读更多

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图片来源：包图网
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风湿性疾病
9月30日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已批准Simponi Aria（golimumab）用于活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）2岁及以上患者的治疗。 >>阅读更多 10月1日， CiVi Biopharma公司宣布，已通过其全资子公司Eicos Sciences恢复3期临床研究AURORA的患者招募。该研究旨在评价其主导产品CIVI030（静脉注射用伊洛前列素）治疗系统性硬化症（SSc）的安全性和疗效。 >>阅读更多3
血液系统疾病
9月30日， Kadmon公司宣布向美国FDA提交belumosudil（KD025）的新药申请（NDA），用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的患者。 >>阅读更多日前，美国国家血友病基金会（NHF）已修订了先天性纤维蛋白原缺乏症的治疗指南，以纳入fibryga（重组人纤维蛋白原）冻干粉。 Fibryga此前称Fibryna ，用于治疗无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症。 >>阅读更多4
内分泌疾病
9月30日，天境生物宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准其伊坦生长激素（eftansomatropin ，又称TJ101）差异化长效重组人生长激素的3期注册临床试验申请，每周一次给药，治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者。 >>阅读更多 10月8日，辉瑞（Pfizer）和OPKO Health共同公布了一项3期研究的积极顶线结果，表明在3至18岁生长激素缺乏症儿童中，与每日治疗相比，每周一次的somatrogon治疗可减少对患者生活方式的干扰，并改善患者依从性。 >>阅读更多5
先天代谢性疾病
10月1日， Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，其在研RNAi疗法在治疗6岁以下1型原发性高草酸尿症（PH1）儿科患者的3期临床试验中获得积极顶线结果，显示第6个月时， lumasiran治疗可使尿液中草酸盐/肌酐比值出现具有临床意义的降低。 >>阅读更多
2日，日本协和麒麟株式会社（Kyowa Kirin）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Crysvita（burosumab）用于治疗X连锁低磷性佝偻病（XLH）的大龄青少年和成人患者。 >>阅读更多同日， Chiesi Global Rare Diseases公司和Protalix BioTherapeutics公司宣布，已在美国启动一项针对pegunigalasidase alfa的扩大使用计划（EAP），拟用于治疗法布里病。 >>阅读更多同日，欧洲药品管理局（EMA）受理赛诺菲（Sanofi）公司avalglucosidase alfa的上市许可申请（MAA），用作庞贝病（糖原累积病Ⅱ型）患者的长期酶替代疗法。 >>阅读更多 8日，在第88届欧洲动脉粥样硬化学会年会（EAS2020）上， Esperion公司公布了两项3期临床试验的汇总数据。两项试验均证实， bempedoic acid片剂可显著降低杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）人群的胆固醇水平。 >>阅读更多6
眼科疾病
10月3日， MeiraGTx公司公布了治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的1/2期临床试验的9个月数据，数据显示，与非治疗侧眼相比，治疗眼在视觉引导的活动能力和视网膜敏感性方面出现显著改善。 >>阅读更多 6日， Eyevensys公司宣布，美国FDA已授予其在研基因疗法EYS611孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性（RP）。 >>阅读更多7分页标题
其他疾病领域
9月30日，杨森公司宣布，已向美国FDA提交Uptravi（selexipag）的新药申请， Uptravi是一种静脉注射剂，旨在避免肺动脉高压（PAH）患者治疗中断。 >>阅读更多 10月2日，辉瑞公司宣布，其杜氏肌营养不良（DMD）在研基因疗法PF-06939926获得了美国FDA授予的快速通道资格。 >>阅读更多 3日，美国FDA批准Opdivo（nivolumab）与Yervoy（ipilimumab）的联合疗法，一线治疗无法通过手术切除的恶性胸膜间皮瘤成人患者。 >>阅读更多 6日， ImmunoGen公司宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物IMGN632突破性疗法认定，用于复发性或难治性母细胞样浆样树突状细胞瘤（BPDCN）的治疗。 >>阅读更多了解更多罕见病相关知识及研究进展
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。【药明康德|罕见病专栏 | 一周罕闻药事（10.2-10.8）】