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9月14日和15日 ， 辉瑞公司（Pfizer）举办了为期两天的线上投资者日活动（Investor Day） 。
研发日历来是一个以新药研发为导向的药企的重头戏 。 即日 ， 这家宇宙大药企在发布基因治疗罕见病的进展时称 ， 在威尔逊病（Wilson ， 中国名为肝豆状核变性）方面也在紧锣密鼓临床研究.

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披露信息称 ， 威尔逊病的这个基因治疗, VTX-801（维维特治疗） ， 用AAV矢量编码ATP7B ， 恢复铜平衡和逆转肝脏功能 。
目前, 威尔逊病小鼠模型的病理学已经获得验证.
一期临床试验预计在2020年提交. 新药的上市申请预计在5年后, 2025年提交.
相比血友病和DMD, 威尔逊病的诊断患病率在美国和欧洲约为2100人, 预计 2026 年全球市场规模为 5 亿美元.
威尔逊病是一种慢性的、危及生命的疾病由肝脏中铜的异常积累引起 ， 而且, 这个铜积累危害大脑和其他重要器官.
辉瑞公司创建于1849年 ， 迄今已有170年的历史 ， 总部位于美国纽约 ， 是全球最大的以研发为基础的生物制药公司 。
2019年3月20日 ， 辉瑞宣布 ， 已经同意支付可能高达6.36亿美元收购法国Viver Theraputics公司的治疗威尔逊病的基因疗法的权利 。
根据合约 ， 辉瑞将首付5 ， 100万美元 ， 收购Vivet公司15%的股权 ， 并获得了收购该未上市公司所有未发行股份的独家选择 。
这个交易也是继辉瑞在2016年6亿美元收购Bamboo获得了Bamboo的腺相关病毒治疗肌营养不良 ， 又一个在罕见病基因疗法领域的大收购 。
据Vivet公司显示 ， 公司的治疗威尔逊病的基因疗法 ， 已经完成了临床前的研究 ， 正在积极进入人体临床试验的准备 。
当然 ， 辉瑞看中的可能还不仅仅是一个治疗肝豆状核变性的基因疗法 ， Vivet还有一个产品组合 ， 都在临床前阶段治疗其他罕见病 。
【肝豆状核变性|辉瑞披露肝豆状核变性基因治疗最新研究进展】之前的2017年9月28日Vivet Therapeutics宣布 ， 公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease ， WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号 。
据介绍 ， VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物 ， 旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平 。

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来源：(铜娃娃)

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标题：肝豆状核变性|辉瑞披露肝豆状核变性基因治疗最新研究进展