傻大方_原题为：国内70万国外200元 ， 这款药的价格差在哪儿？
（健康时报采访人员 刘玫妍）
“我儿子患有SMA（脊髓性肌萎缩症） ， 躺在医院ICU里9个月了 ， 等着我给他买一支特效药救命 。 可一支就要70万 ， 我不吃不喝工作12年左右才买得起 ， 太绝望了！”
近日 ， 湖南溆浦人武仕平在网络发布“求药”信息 。 他所说的特效救命药是“诺西那生钠注射液” ， 国内首个也是唯一一个SMA治疗药物 。 而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”（约人民币204元） ， 巨额的价格差引发网络争议 。
70万一支的救命药贵在哪儿？
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 新生儿发病率大约为万分之一 。 在全球数千种罕见病中 ， 绝大部分致病原因尚不明确 ， 且缺乏有效治疗药物 ， 仅有1%左右罕见病有治疗药物获批 。
采访人员多方查询发现 ， 罕见病治疗药物研发成本高 ， 研发失败率高 ， 是全球新药研发的高风险领域 。 即使罕见病新药幸运问世 ， 因为适用患者人群小 ， 相比于巨大的研发投入和失败成本 ， 药企的商业回报也远低于非罕见病药物 。 因此 ， 罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素 ， 譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等 。
2016年12月 ， 诺西那生钠注射液在美国获批 ， 成为全球首个SMA治疗药物 ， 并被授予孤儿药资格 。 美国市场的单支价格为12.5万美元 ， 第一年年治疗费用大约为75万美元 ， 之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元 。
国内外价格为何差那么多？
为了鼓励罕见病药物研发和提高患者治疗的可及性 ， 全球多个国家和地区都推出了罕见病相关法律并建立了报销体系 。 所以 ， 谈到药品价格 ， 要区分两个概念：一是药品价格 ， 二是报销市场的患者自付费用 。
截至目前 ， 诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批 ， 并在40多个国家获得了全部或部分报销 ， 包括澳大利亚 。
据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息 ， 诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划 ， 药品政府采购的单支价格为 11万澳元 ， 报销后患者自付费用最高为41澳元 。
2019年2月 ， 诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批 ， 市场的单支价格为人民币699700元 ， 比美国市场低20% 。
也就是说 ， 诺西那生钠注射液由于尚未纳入我国医保 ， 所以 ， 患者需要全额自费 ， 导致了同种药物国内外的高额价格差 。 网络争议的国内70万元和澳大利亚41澳元 ， 并不能简单直接比较 ， 也不是国内外药品的价格差 。
诺西那生钠注射液何时能纳入我国医保？
目前 ， SMA治疗药物——诺西那生钠注射液尚未纳入医保 ， 患者可以求助于公益组织和援助项目 。
【健康时报|国内70万国外200元，这款药的价格差在哪儿？】2019年5月31日 ， 中国初级卫生保健基金会宣布脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目正式启动 。 在援助项目的帮助下 ， SMA患者第一年的治疗费用约为人民币140万元 ， 和全自费相比可节省约三分之二；之后每年的治疗费用约为105万元 ， 和全自费相比可节省约一半 。 截至目前 ， 全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗 。
不过 ， 民间力量毕竟有限 ， 诺西那生钠注射液早日纳入医保才能造福更多SMA患者 。
北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心）代表邢焕萍介绍 ， 目前中国约有3万名SMA患者 ， 其中 ， 80%患者都是严重的SMA-I型或者SMA-II 型 ， 还不包括未被检查出的潜在患者 。 美儿SMA关爱中心即将发布的国内首份《中国SMA患者生存现状白皮书》中提到 ， SMA1型孩子死亡率高达35% ， 如果得不到有效治疗 ， 很多孩子就撑不住了 。