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变性|【进博会 | 动态】辉瑞：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病药物获批上市
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出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
编辑 | 袁月
11月6日第三届中国国际进口博览会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊上市。该药物于9月底在国内正式获批，是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物。
全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康介绍： “中国罕见病联盟坚持以患者为中心，致力于整合罕见病临床诊疗、医保、医药企业、社会公益组织等各方的优质资源，助力提升我国罕见病诊治与保障水平，促进罕见病临床、药物研发与疾病管理的整体进步。以ATTR-CM为例，随着创新药物的上市，患者再也不是‘无药可医’了。未来，我们也将继续整合优质资源，在疾病诊疗，药物可及性，以及医疗保障等方面，投入大量的精力，帮助ATTR-CM患者改善生活，让罕见病患者不再孤独无援。 “
由于ATTR-CM的疾病认知度低，目前临床诊疗面临众多严峻挑战。国内仅有少数医院具备诊疗能力，远不能满足患者需求，因此建立完善、系统性的疾病诊疗体系迫在眉睫。自2019年起，在罕见病联盟的主导下，国内ATTR-CM诊疗示范中心（CoE中心）陆续建立，旨在推动诊疗能力提升和规范，逐步形成规范化诊疗模式。
北京协和医院心内科副主任医师田庄教授指出：“如今我们已经成功建立第一批带头示范中心，并开展了一系列教育活动辐射下级医联体机构，就诊疗过程中的双向转诊与患者管理问题进行探索。预计未来2—3年内，通过诊疗体系的不断完善， ATTR-CM标准化诊疗体系将覆盖中国大部分省份和地区。届时我们希望能够为患者提供更便捷、更高效的诊疗路径，积极为治疗争取时间。 ”
ATTR-CM是一种累及多系统的疾病，患者常散发在神经科、眼科、心内科等多个科室。由于发病时症状不典型，患者常被误诊或延误治疗，因此推动院内多学科诊疗（MDT）对疾病早诊和对症治疗有着重要意义。
北京协和医院核医学科主任霍力教授介绍：“对于ATTR-CM患者来说， MDT团队的建立及其远程会诊为疾病的及时诊断和规范化治疗提供了可能，这样能够有效减少误诊误治。在减少患者求医奔波的同时，也在一定程度上减轻其经济负担。推动CoE中心诊疗体系的建设以及促进院内MDT能力的提升等工作，我们正在努力探索出一条可复制、可借鉴的罕见病单病种管理模式，进一步推动我国罕见病卫生事业的发展，造福更多中国的罕见病患者。 ”
辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨先生介绍：“辉瑞以罕见病患者的需求为中心，加速引进突破性的罕见病创新药物，提高患者治疗可及性，希望让更多罕见病患者有药可用。针对罕见病领域尤其是ATTR-CM的诊疗现状，我们也将继续携手联盟、患者组织等各方合作伙伴，共同推进全国罕见病规范化诊疗与体系建设，为中国罕见病患者带来更多获益。 ”
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稿源：(搜狐医药)

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傻大方

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