目前 ， 世界上罕见病超过7000种 ， 全球预计有4亿名罕见病患者 ， 大约80%为遗传性疾病 ， 50%儿童发病 。 在我国 ， 罕见病患者超过2000万 。 在众多罕见病中 ， 只有不到5%的疾病有有效的治疗方案 ， 因此 ， 罕见病是一个严峻的社会问题 。
金秋送爽 ， 万里河山披锦绣 。 “2020年中国罕见病大会”于 10月24日在北京隆重召开 ， 各界人士齐聚京城 ， 共话罕见病诊疗 。 开幕式后 ， 健康界特别邀请中国罕见病联盟执行理事长李林康进行访谈 。

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李林康指出 ， 罕见病的诊断和管理是一个系统的工程 ， 涉及临床诊疗、药品的供应保障、医保报销等各个方面 。 2018年10月24日 ， 中国罕见病联盟成立成立以后 ， 坚持以患者为中心的发展理念 ， 整合我国罕见病的防治资源 ， 聚焦罕见病研究人才 ， 融合罕见病研究优势 ， 实现医学在罕见病研究方面的重大突破 ， 提升罕见病防治与保障水平 ， 促进罕见病临床、科研与孤儿药的协同创新 ， 推动我国生物医药发展和医学技术进步 。
采访中 ， 李林康告诉健康界 ， 中国罕见病联盟在未来将继续推动国家政策的落地 ， 提升医生的诊疗能力 ， 缩短罕见病的误诊时间 ， 携手各界的力量 ， 使更多的罕见病患者能够得到早诊断、早治疗 ， 并且有药可用、用得起药、能用上好药 。
在政策方面 ， 国家药监局出台了罕见用药审评审批的绿色通道；国家工信部印发了蛋白类生物药和疫苗重大创新发展实施方案和医药工业发展规划指南 ， 将罕见病药物列为重点支持对象；国家卫健委在临床诊断、提升医生能力方面 ， 做了很多工作 ， 发布了121个罕见病的目录 ， 建立了罕见病诊疗协作网 ， 成立了罕见病诊疗与保障专家委员会等 ， 这些措施从根上提升医生对罕见病的诊疗能力 ， 缩短确诊的时间 。 同时 ， 国家医保局最近几年加大了对罕见病保障的关注 ， 制定了一些调整罕见病药目录的政策 ， 有些罕见病药陆续进入医保目录 ， 罕见病患者在这些政策的帮助下 ， 在诊断、药品保障方面都有所提升 。
在患者组织方面 ， 中国罕见病联盟和患者组织积极沟通 ， 一方面传递党和国家对这些群体的关注和关心 ， 同时这些组织自己的管理、合法合规 ， 大家一起配合医药企业的研发 ， 包括配合政府 ， 做好工作 ， 加强自我管理 。
在诊疗方面 ， 希望发挥国家协作网的优势 ， 北京协和医院牵头 ， 各地省级医院协同起来 ， 组织医生在协作网内开展病培训 ， 希望把会诊建立起来 ， 建立转诊机制 ， 同时希望有关部门共同关注罕见病的诊疗能力提升 。
对于大众所关心的医保问题 ，李林康坦言 ， 让医保或者国家全承担会有压力 ， 应该采取以政府为主导 ， 公益组织、商业保险、患者本人 ， 包括医药企业 ， 采取1+N的创新模式 ， 平衡罕见病所带来的经济负担 。
疫情防控期间 ， 对罕见病的诊疗带来了极大的挑战 ， 而罕见病多学科远程会诊发挥了极大的优势：有利于快速诊断 ， 省时省力 ， 其实就是让患者少跑路 ， 特别是罕见病的诊断 ， 因为大医院的专家能够确诊 。 “今年2月29号罕见病日就有这么一个案例 ， 组织协和医院、华西医院、山东医院等 ， 为河北邢台一个地区医院进行远程会诊 ， 指导当地医生后期的病人管理工作 。 ”李林康告诉健康界 。 针对罕见病患者的用药困难 ， 中国罕见病联盟联合病痛挑战公益基金会 ， 发起了疫情期间患者援助项目 ， 共为382名用药困难的罕见病患者提供用药解决方案 ， 涵盖29个病种 ， 涉及全国29个省、市、自治区 ， 包括为湖北省40名病友提供药物援助 。
【患者|李林康：携手各界力量，为罕见病群体开辟绿色通道】最后 ， 李林康呼吁政府、医院、企业、媒体、社会人士都能够关注罕见病群体 ， 希望国家政策的扶持推动罕见病支付新模式的创新 ， 建立起罕见病的保障基金 ， 保证患者的用药；医药企业担当起社会责任 ， 研创国内的罕见病药 ， 降低药价 ， 让患者用上药；希望各界力量一起携手 ， 为罕见病患者开辟绿色通道 ， 也为患者家庭减轻经济负担 。

稿源：(健康界)

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标题：患者|李林康：携手各界力量，为罕见病群体开辟绿色通道