美国克利夫兰医学中心|疾病治疗有哪些突破？美国克利夫兰医学中心发布2021年十大医疗创新医疗|多发性硬化症|primary|通用

10月7日，由克利夫兰医学中心引领的第18届年度医疗创新峰会线上举行，热点之一是揭晓2021年十大医疗创新产品。这十个有望在明年产生影响的突破性医疗设备和治疗方法涉及血红蛋白病、原发性多发性硬化症、囊性纤维化、丙型肝炎、前列腺癌、偏头痛等疾病。
Gene Therapy for Hemoglobinopathies
血红蛋白病的基因治疗
血红蛋白病是一种会影响血红蛋白分子的遗传性疾病。血红蛋白负责在血液中输送氧气。血红蛋白病最常见的包括镰状细胞病和地中海贫血，这些疾病加在一起每年影响全球330,000多名婴儿。两者都会导致人体血红蛋白和氧气不足，从而损害神经和器官，包括肾脏，肝脏和脾脏，并且可能致命。目前唯一的治疗方法是血液和骨髓移植。血红蛋白病领域的最新研究带来了一种实验性的基因疗法，通过最精准的科学，有希望帮助病人身体生成具有正常功能的血红蛋白分子。
Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
治疗原发性多发性硬化症的新药
多发性硬化症（MS）是一种人体免疫系统异常攻击大脑、脊髓、视神经的神经细胞髓鞘而引起的慢性疾病，表现为肌肉虚弱、疲劳、视物困难，最终导致残疾。全球大约有230万例MS患者，目前尚无法完全治愈。
原发性多发性硬化症是一种脊髓神经变性疾病，称为原发性侧索硬化症。 FDA批准了一种新的具有新靶标的治疗性单克隆抗体。罗氏集团旗下药物OCREVUS （ocrelizumab）用于治疗通过临床和影像学特征定义的活动性复发型多发性硬化症，以及早期原发进展型多发性硬化症，以改善疾病进程、致残程度以及炎症活动的影像学特征。据悉， Ocrelizumab是首个也是目前唯一的针对原发性进展期MS患者的治疗药物。
Smartphone-Connected Pacemaker Device
心脏起搏器连接智能手机
心脏起搏器首次与患者每天使用的智能手机/平板电脑相连，无缝进入患者生活，进行安全而直接的通讯，便于追踪、理解和关注患者心脏健康，使患者与医生的互动更加紧密和高效。尤其在COVID其间，减少了亲临就诊的必要。最先进的技术提供最先进的护理。
New Medication for Cystic Fibrosis
治疗囊性纤维化的新药
囊性纤维化是一种肺部遗传性疾病，其特征是粘稠的粘液会阻塞气道，蓄积细菌，从而导致感染，炎症和其他并发症。该病是由于CFTR蛋白发生缺陷而引起的。以往开发的药物仅对具有高度特异性突变的人有效。
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor是CFTR调节剂和氯通道开放剂的固定剂量联合药物，已在2019年10月获FDA批准用于CFTR基因中至少有一个F508del突变的CF患者，缓解病情。据估计，带有F508del突变的患者占该疾病患者的90％。