预告|中科西部干细胞研究院：48名多发性硬化症患者证实干细胞治疗具有益处月球坠落|NASA

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目前，国际期刊《BRAIN》发表了一项多发性硬化干细胞治疗相关的临床试验结果（项目编号：NCT02166021），该试验采用自体间充质干细胞（MSC）移植治疗硬化症，具有多重活性和渐进性。结果显示出有益的效果。患者接受MSC 治疗后，疾病进展减慢，所有测试结果和分数均有所改善。
多发性硬化症(MS) 是一种复杂的神经系统疾病，也是中枢神经系统最常见的脱髓鞘疾病。患者经常失去运动、视力、感觉和协调能力。目前没有有效的治疗方法。活动性和进行性多发性硬化症是最危险的类型之一，并且进展迅速，因此迫切需要开发新的治疗方法。48名患者接受治疗。该2 期临床试验基于间充质干细胞的免疫调节和神经营养作用。目的是评估间充质干细胞移植治疗活动性和进行性多发性硬化症的安全性和有效性，并探索可能的神经保护作用。招募了48 名进行性MS 患者，他们都处于疾病的活动期，对其他治疗无效。将患者随机分为3组，每组16人，分别接受鞘内（IT）或静脉（IV）注射自体间充质干细胞或假注射（注射生理盐水）。六个月后， MSC-IT 和MSC-IV 组中的一半患者继续接受原始治疗，另一半接受假注射。最初分配到假注射的患者分为两个亚组，分别接受MSC-IT 或MSC-IV 治疗。研究时间为14个月[1
。
多发性硬化症的干细胞治疗是安全的。接受间充质干细胞移植后，在14个月的试验期内，除2例多发性硬化复发、1例上呼吸道感染（与治疗无关）外，未观察到其他严重病例的不良反应。下表是不良事件的统计列表。这些不良事件轻微且持续时间短，没有后遗症。
干细胞治疗多发性硬化症具有临床疗效，在每个治疗周期结束时，即6或12个月时，使用EDSS评分对患者进行评估。它用于评估多发性硬化症。分数的增加表明疾病的恶化。结果表明， MSC-IT 和MSC-IV 组（分别为6.7% 和9.7%）的这一评分显着低于假手术组（41.9%）。这意味着，与对照组相比，接受间充质干细胞治疗的患者在控制疾病恶化方面具有优势。
此外，在功能系统评分方面， 76.7% 的假注射患者出现至少1 次功能系统评分恶化，而在MSC-IT 组和MSC-IV 组中，只有31% 和27.6% 的患者出现功能系统评分恶化经历了类似的恶化。
从影像评价的角度，通过功能磁共振成像获得Z评分，发现MSC-IT组和MSC-IV组在3个月和6个月时的平均z评分明显较高。高于假注射组。分数越高，疾病进展越好或没有进展。因此，这些结果表明，接受间充质干细胞治疗的患者病情明显好转。
新结论：干细胞鞘内给药比静脉给药更有效通过实验结果，研究小组发现，在几个参数上，鞘内给药干细胞比静脉给药更有效（见上表1）。间充质干细胞在神经系统疾病中的作用机制存在争议。有研究[2
认为它主要是通过外周免疫调节介导的，研究小组认为神经保护和神经营养机制也起着至关重要的作用，这也得到了他们之前的动物实验的证实[3
。
【预告|中科西部干细胞研究院：48名多发性硬化症患者证实干细胞治疗具有益处】根据临床试验结果，研究人员推测鞘内注射可能会使注射的细胞以更大的比例到达中枢神经系统，并更接近中枢神经系统的受损区域，从而可能诱发比静脉注射更有效，进一步证实了神经保护和神经营养机制的重要性。